Mød de nye lægemidler, side 5
Et af målene med celleterapier er at ændre eller erstatte patientens celler.
I CAR-T celleterapi fjernes immunceller fra en patient, modificeres genetisk og sættes derefter tilbage i patienten for at bekæmpe kræft. Denne fremgangsmåde har haft stor succes mod blodkræft. F.eks. anvendes en CAR-T celleterapi, der blev godkendt i august 2017, nu til behandling af børn med akut lymfoblastisk leukæmi.
I celletransplantationer får patienterne funktionelle celler som erstatning. Når patienter med blodkræft gennemgår kemoterapi, bliver deres blodstamceller ødelagt. Herefter får de en transplantation af blodstamceller – indsamlet enten fra dem selv før kemoterapien eller fra en anden donor – så de kan fortsætte med at lave blod.
Eksempler på celleerstatningsterapier, der befinder sig i de tidlige stadier af kliniske undersøgelser, omfatter:
- flere typer celler til reparation af hornhinde og nethinde,
- visse typer neuroner til erstatning for dem, der går tabt ved Parkinsons sygdom,
- hudceller til reparation af sår og forbrændinger og
- betaceller til behandling af diabetes.
En anden form for celleterapi udnytter visse celleegenskaber til at levere lægemidler. Kræftceller har f.eks. en evne til selv at søge hjem, idet de bevæger sig rundt i kroppen for at finde tumorer og sprede sig. En forsker fra HSCI har udnyttet denne evne ved at bruge kræftceller til at levere tumordræbende proteiner.
Et andet eksempel er mesenkymale stamceller, som tiltrækkes af betændelse og kan finde hjem til et skadested. De kan bruges til at levere småmolekylære eller biologiske lægemidler.
Fremstilling af celleterapier
Mange celleterapier, der har nået stadiet for kliniske forsøg, er skræddersyet til hver enkelt patient. Fordi cellerne kommer fra patienterne selv, kaldes det “autologt”.
På grund af dette sker fremstillingen aldrig i store mængder – kun én batch pr. patient. Denne proces skal være meget kontrolleret og præcis, og succesraten skal være ekstraordinært høj for et meget lille antal patienter. Det er dog i øjeblikket en meget dyr proces, bl.a. fordi hvert produkt, der fremstilles, er den fulde serie.
Andre typer celleterapier gør brug af celler fra en anden person og kaldes “allogene”. Den fremstillings- og lovgivningsmæssige fordel er, at man har et produkt, der kan dække mange mennesker. Men den medicinske risiko er, at cellerne vil blive identificeret som fremmede og afvist af immunsystemet, hvis der ikke findes en måde at beskytte dem mod immunangrebet.
HSCI-forskere arbejder på et par måder at skabe celleterapier på, som ikke vil blive afvist af immunsystemet:
- En strategi er at genmanipulere en celletype, som ikke vil blive afvist af immunsystemet. Dette store fremskridt ville gøre det muligt at fremstille en behandling, der er tilgængelig “fra hylden”, hvilket giver stordriftsfordele.
- En anden strategi er at levere celler i forbindelse med beskyttende biomaterialer. For eksempel er Semma Therapeutics, en virksomhed, der er startet af HSCI-fakultetet, ved at udvikle transplantationer af insulinproducerende betaceller til behandling af diabetes og anvender en anordning, der beskytter cellerne mod immunangreb.
Hvis celleterapi nogensinde skal være tilgængelig for et stort antal mennesker, har vi brug for forstyrrende gennembrud inden for akademisk, kommerciel og industriel forskning og udvikling.
Hvor HSCI kommer ind i billedet >