58 akutte promyelocytiske leukæmipatienter (APL) (11 nydiagnosticerede og 47 recidiverende) blev undersøgt for behandling med arsentrioxid (As2O3). Der blev opnået klinisk komplet remission (CR) i 8 ud af 11 (72,7 %) nydiagnosticerede tilfælde. As2O3-behandlingen resulterede imidlertid i levertoksicitet i 7 tilfælde, herunder 2 dødsfald, i modsætning til den milde leverdysfunktion hos en tredjedel af de recidivpatienter, der fik tilbagefald. Fyrre ud af syvogfyrre (85,1 %) recidivpatienter opnåede CR. To ud af tre nonresponders viste klonal evolution ved tilbagefald, med forsvinden af t(15;17) og PML-RARalpha-fusionsgenet i 1 og skift til en dominerende AML-1-ETO-population i en anden, hvilket tyder på en sammenhæng mellem PML-RARalpha-ekspression og terapeutisk respons. I en opfølgning af 33 tilbagefaldne tilfælde over 7 til 48 måneder var den estimerede sygdomsfri overlevelse (DFS) for 1 og 2 år henholdsvis 63,6 % og 41,6 %, og den faktiske median-DFS var 17 måneder. Patienter med et antal hvide blodlegemer (WBC) under 10 x 10(9)/L ved tilbagefaldet havde bedre overlevelse end patienter med et WBC-tal over 10 x 10(9)/L (P = 0,038). Varigheden af As2O3-induceret CR var relateret til post-remissionsbehandling, fordi der kun var 2 ud af 11 tilbagefald hos patienter, der blev behandlet med As2O3 kombineret med kemoterapi, sammenlignet med 12 ud af 18 tilbagefald med As2O3 alene (P = 0,01). Omvendt transkriptionspolymerasekædereaktionsanalyse (RT-PCR) i både nydiagnosticerede og recidivgrupper viste, at langtidsbrug af As2O3 kunne føre til en molekylær remission hos nogle patienter. Vi anbefaler således, at ATRA anvendes som førstevalg til remissionsinduktion i nydiagnosticerede APL-tilfælde, mens As2O3 enten kan anvendes som en redning til recidivtilfælde eller indgå i kliniske forsøg med multidrugskonsolidering/vedligeholdelse.