Alirocumab (Praluent(®)) ist ein monoklonaler Antikörper gegen Proprotein-Convertase-Subtilisin/Kexin-Typ 9 (PCSK9), der alle zwei Wochen per subkutaner Injektion verabreicht wird. In zehn Phase-III-Studien des klinischen Studienprogramms ODYSSEY bei Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (heFH) oder nichtfamiliärer Hypercholesterinämie (nonFH), einschließlich einiger Patienten mit gemischter Dyslipidämie, war die subkutane Verabreichung von Alirocumab in einer Dosierung von 75 oder 150 mg alle zwei Wochen signifikant wirksamer in Bezug auf die Senkung des Low-Density-Lipoprotein-Cholesterins (LDL-C) über einen Zeitraum von 24 Wochen als Vergleichspräparate (d. h. Placebo, einmalige Verabreichung).d. h. ein entsprechendes Placebo, einmal täglich oral eingenommenes Ezetimib oder eine modifizierte orale Statintherapie), auch wenn es als Monotherapie oder in Kombination mit einer Statintherapie verabreicht wurde, und wenn es bei Patienten mit Statinunverträglichkeit zusammen mit einer lipidsenkenden Nicht-Statin-Therapie (LLT) verabreicht wurde. In längerfristigen Studien zeigte Alirocumab eine anhaltende LDL-C-senkende Wirkung über einen Zeitraum von 52-78 Wochen und war mit signifikant günstigen Auswirkungen auf mehrere andere Lipidparameter verbunden, einschließlich Nicht-High-Density-Lipoprotein-Cholesterin (Non-HDL-C) und Lipoprotein (a). Alirocumab wurde in den Phase-III-Studien im Allgemeinen gut vertragen, wobei im Vergleich zu Placebo keine Zunahme muskelbezogener unerwünschter Ereignisse zu beobachten war. Somit ist Alirocumab eine wertvolle neue Option für den Einsatz bei Patienten mit Hypercholesterinämie, insbesondere bei Patienten mit Statin-Intoleranz oder unzureichend kontrolliertem LDL-C trotz Statin-Therapie; es sind jedoch weitere Daten erforderlich, um seinen potenziellen kardiovaskulären Nutzen zu ermitteln.