Mit den neuen Medikamenten, Seite 5
Ein Ziel der Zelltherapien ist es, die Zellen des Patienten zu verändern oder zu ersetzen.
Bei der CAR-T-Zelltherapie werden einem Patienten Immunzellen entnommen, genetisch verändert und dann dem Patienten wieder eingesetzt, um den Krebs zu bekämpfen. Dieser Ansatz hat bei Blutkrebserkrankungen große Erfolge erzielt. So wird beispielsweise eine im August 2017 zugelassene CAR-T-Zelltherapie jetzt zur Behandlung von Kindern mit akuter lymphatischer Leukämie eingesetzt.
Bei der Zelltransplantation erhalten die Patienten funktionelle Zellen als Ersatz. Wenn Patienten mit Blutkrebs eine Chemotherapie erhalten, werden ihre Blutstammzellen zerstört. Danach erhalten sie eine Transplantation von Blutstammzellen – entweder von ihnen selbst vor der Chemotherapie oder von einem anderen Spender -, damit sie weiterhin Blut bilden können.
Beispiele für Zellersatztherapien, die sich in frühen Stadien der klinischen Erprobung befinden, sind:
- mehrere Arten von Zellen für die Hornhaut- und Netzhautreparatur,
- bestimmte Arten von Neuronen als Ersatz für die bei der Parkinson-Krankheit verloren gegangenen Zellen,
- Hautzellen für die Wund- und Verbrennungsreparatur und
- beta-Zellen zur Behandlung von Diabetes.
Eine andere Art der Zelltherapie nutzt bestimmte Zelleigenschaften, um Medikamente zu verabreichen. Zum Beispiel haben Krebszellen die Fähigkeit, sich selbst zu finden und sich im Körper zu bewegen, um Tumore zu finden und sich auszubreiten. Ein HSCI-Wissenschaftler hat sich diese Fähigkeit zunutze gemacht und nutzt Krebszellen, um tumorabtötende Proteine zu verabreichen.
Ein weiteres Beispiel sind mesenchymale Stammzellen, die von Entzündungen angezogen werden und sich an einer verletzten Stelle ansiedeln können. Sie können zur Verabreichung von niedermolekularen oder biologischen Arzneimitteln verwendet werden.
Herstellung von Zelltherapien
Viele Zelltherapien, die das Stadium der klinischen Erprobung erreicht haben, werden für jeden Patienten individuell angefertigt. Da die Zellen von den Patienten selbst stammen, wird dies als „autolog“ bezeichnet.
Daher erfolgt die Herstellung nie in großen Mengen – nur eine Charge pro Patient. Dieser Prozess muss hochgradig kontrolliert und genau sein, und die Erfolgsquote ist bei einer sehr kleinen Anzahl von Patienten außerordentlich hoch. Allerdings ist es derzeit ein sehr teurer Prozess, zum Teil, weil jedes hergestellte Produkt die gesamte Auflage ist.
Andere Arten von Zelltherapien verwenden Zellen einer anderen Person und werden als „allogen“ bezeichnet. Der Vorteil bei der Herstellung und bei der Zulassung besteht darin, dass ein Produkt für viele Menschen verwendet werden kann. Das medizinische Risiko besteht jedoch darin, dass die Zellen als fremd erkannt und vom Immunsystem abgestoßen werden, wenn es keine Möglichkeit gibt, sie vor dem Angriff des Immunsystems zu schützen.
HSCI-Wissenschaftler arbeiten an mehreren Möglichkeiten, Zelltherapien zu entwickeln, die vom Immunsystem nicht abgestoßen werden:
- Eine Strategie besteht darin, einen Zelltyp gentechnisch herzustellen, der vom Immunsystem nicht abgestoßen wird. Diese große Errungenschaft würde es ermöglichen, eine Behandlung herzustellen, die „von der Stange“ erhältlich ist und Größenvorteile bietet.
- Eine andere Strategie besteht darin, Zellen in Verbindung mit schützenden Biomaterialien zu liefern. Semma Therapeutics, ein von HSCI-Fakultäten gegründetes Unternehmen, entwickelt beispielsweise Transplantate von insulinproduzierenden Betazellen zur Behandlung von Diabetes und verwendet eine Vorrichtung, die die Zellen vor Immunangriffen schützt.
Wenn die Zelltherapie jemals für eine große Zahl von Menschen verfügbar sein soll, brauchen wir bahnbrechende Durchbrüche in der akademischen, kommerziellen und industriellen Forschung und Entwicklung.
Hier kommt das HSCI ins Spiel.