Alirocumab (Praluent(®)) es un anticuerpo monoclonal contra la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) que se administra mediante inyección subcutánea cada 2 semanas. En diez estudios de fase III del programa de ensayos clínicos ODYSSEY en pacientes con hipercolesterolemia familiar heterocigótica (heFH) o hipercolesterolemia no familiar (nonFH), incluidos algunos con dislipidemia mixta, el alirocumab subcutáneo de 75 o 150 mg cada 2 semanas fue significativamente más eficaz en la reducción del colesterol de las lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) durante 24 semanas que los agentes de comparación (es decir, placebo de una sola vez).Es decir, placebo equivalente, ezetimiba oral una vez al día o tratamiento con estatinas orales modificadas), incluso cuando se administró como monoterapia o en combinación con un tratamiento con estatinas, y cuando se administró con un tratamiento hipolipemiante sin estatinas (LLT) en pacientes con intolerancia a las estatinas. Alirocumab proporcionó una eficacia sostenida en la reducción del colesterol LDL durante 52-78 semanas de tratamiento en ensayos a largo plazo, y se asoció con efectos significativamente favorables en otros parámetros lipídicos, como el colesterol de las lipoproteínas de no alta densidad (colesterol no HDL) y la lipoproteína (a). En general, alirocumab fue bien tolerado en los ensayos de fase III, sin un aumento aparente de los acontecimientos adversos relacionados con el músculo en comparación con el placebo. Por lo tanto, alirocumab es una valiosa opción emergente para su uso en pacientes con hipercolesterolemia, particularmente en pacientes con intolerancia a las estatinas o con un LDL-C inadecuadamente controlado a pesar del tratamiento con estatinas; sin embargo, se necesitan más datos para establecer sus potenciales beneficios cardiovasculares.