Conozca los nuevos medicamentos, página 5
Un objetivo de las terapias celulares es modificar o sustituir las células de los pacientes.
En la terapia celular CAR-T, se extraen células inmunitarias de un paciente, se modifican genéticamente y se vuelven a introducir en él para luchar contra el cáncer. Este enfoque ha tenido un éxito considerable contra los cánceres de la sangre. Por ejemplo, una terapia celular CAR-T, aprobada en agosto de 2017, se utiliza ahora para tratar a niños con leucemia linfoblástica aguda.
En los trasplantes celulares, los pacientes reciben células funcionales como reemplazo. Cuando los pacientes con cánceres de la sangre se someten a quimioterapia, sus células madre sanguíneas se destruyen. Después, reciben un trasplante de células madre sanguíneas -recogidas de ellos mismos antes de la quimioterapia o de otro donante- para que puedan seguir produciendo sangre.
Ejemplos de terapias de sustitución celular que se encuentran en las primeras fases de estudio clínico son:
- varios tipos de células para la reparación de la córnea y la retina,
- ciertos tipos de neuronas para sustituir las que se pierden en la enfermedad de Parkinson,
- células de la piel para la reparación de heridas y quemaduras, y
- células beta para tratar la diabetes.
Un tipo diferente de terapia celular aprovecha ciertas propiedades de las células para administrar fármacos. Por ejemplo, las células cancerosas tienen una capacidad de autodestino, moviéndose por el cuerpo para encontrar tumores y propagarse. Un científico del HSCI ha aprovechado esta capacidad, utilizando las células cancerosas para administrar proteínas que eliminan los tumores.
Otro ejemplo son las células madre mesenquimales, que son atraídas por la inflamación y pueden dirigirse al lugar de la lesión. Pueden utilizarse para administrar fármacos biológicos o de moléculas pequeñas.
Fabricación de terapias celulares
Muchas de las terapias celulares que han llegado a la fase de ensayos clínicos se adaptan a cada paciente. Dado que las células proceden de los propios pacientes, se denominan «autólogas».
Por ello, la fabricación nunca se realiza en cantidades masivas, sino un solo lote por paciente. Este proceso debe ser muy controlado y preciso, y la tasa de éxito extraordinariamente alta para un número muy pequeño de pacientes. Sin embargo, actualmente es un proceso muy caro, en parte porque cada producto fabricado es la tirada completa.
Otros tipos de terapias celulares hacen uso de células de otra persona, y se denominan «alogénicas». La ventaja en cuanto a la fabricación y la reglamentación es tener un producto que puede abarcar a muchas personas. Pero el riesgo médico es que las células se identifiquen como extrañas y sean rechazadas por el sistema inmunitario si no hay una forma de protegerlas del ataque inmunitario.
Los científicos del HCI están trabajando en un par de formas de crear terapias celulares que no sean rechazadas por el sistema inmunitario:
- Una estrategia consiste en diseñar genéticamente un tipo de célula que no sea rechazada por el sistema inmunitario. Este importante logro permitiría producir un tratamiento disponible «en el mercado», ofreciendo economías de escala.
- Otra estrategia consiste en administrar células junto con biomateriales protectores. Por ejemplo, Semma Therapeutics, una empresa creada por profesores del HSCI, está desarrollando trasplantes de células beta productoras de insulina para tratar la diabetes y está utilizando un dispositivo que protege a las células del ataque inmunológico.
Si la terapia celular llega a estar disponible para un gran número de personas, necesitaremos avances disruptivos en la investigación y el desarrollo académico, comercial e industrial.
Donde el HSCI entra en juego>