Tutustu uusiin lääkkeisiin, sivu 5
Yksi soluhoitojen tavoitteista on muuttaa tai korvata potilaiden soluja.
CAR-T-soluhoidossa immuunisoluja irrotetaan potilaasta, niitä muokataan geenimuunneltuna ja palautetaan sitten takaisin potilaaseen syövän torjumiseksi. Tämä lähestymistapa on saavuttanut huomattavaa menestystä verisyöpiä vastaan. Esimerkiksi erästä CAR-T-soluhoitoa, joka hyväksyttiin elokuussa 2017, käytetään nyt akuuttia lymfoblastileukemiaa sairastavien lasten hoitoon.
Solusiirroissa potilaille annetaan toimivia soluja korvaaviksi. Kun verisyöpäpotilaat saavat kemoterapiaa, heidän veren kantasolunsa tuhoutuvat. Sen jälkeen heille siirretään veren kantasoluja – jotka on kerätty joko heiltä itseltään ennen kemoterapiaa tai erilliseltä luovuttajalta – jotta he voivat jatkaa veren valmistusta.
Esimerkkejä kliinisten tutkimusten alkuvaiheessa olevista solunsalpaajahoidoista ovat:
- monen solutyyppi sarveiskalvon ja verkkokalvon korjaamiseen,
- tietyntyyppiset hermosolut Parkinsonin taudissa menetettyjen hermosolujen korvaamiseksi,
- ihosolut haavojen ja palovammojen korjaamiseen ja
- beetasolut diabeteksen hoitoon.
Muuntyyppisessä soluterapiassa hyödynnetään tiettyjä solujen ominaisuuksia lääkkeiden toimittamiseksi. Esimerkiksi syöpäsoluilla on itsekantautumiskyky, ne liikkuvat ympäri kehoa löytääkseen kasvaimia ja levitäkseen. Eräs HSCI:n tutkija on hyödyntänyt tätä kykyä ja käyttänyt syöpäsoluja kasvaimia tappavien proteiinien levittämiseen.
Toinen esimerkki ovat mesenkymaaliset kantasolut, joita tulehdus vetää puoleensa ja jotka voivat kotiutua vammakohtaan. Niitä voidaan käyttää pienimolekyylisten tai biologisten lääkkeiden toimittamiseen.
Soluhoitojen valmistus
Monet kliinisiin kokeiluihin edenneet soluhoidot on räätälöity kullekin potilaalle. Koska solut ovat peräisin potilailta itseltään, tästä käytetään nimitystä ”autologinen”.
Sen vuoksi valmistusta ei koskaan tehdä irtotavarana – vain yksi erä potilasta kohti. Prosessin on oltava erittäin valvottu ja tarkka, ja onnistumisprosentin on oltava poikkeuksellisen korkea hyvin pienen potilasmäärän osalta. Se on kuitenkin tällä hetkellä hyvin kallis prosessi, osittain siksi, että jokainen valmistettu tuote on täysi erä.
Muuntyyppisissä soluhoidoissa käytetään toisen henkilön soluja, ja niitä kutsutaan ”allogeenisiksi”. Valmistuksen ja sääntelyn etuna on se, että tuote voi kattaa monia ihmisiä. Lääketieteellinen riski on kuitenkin se, että solut tunnistetaan vieraiksi ja että immuunijärjestelmä hylkää ne, koska ei ole keinoa suojata niitä immuunihyökkäykseltä.
HSCI:n tutkijat työskentelevät parilla eri tavalla luodakseen soluterapioita, joita immuunijärjestelmä ei hylkäisi:
- Yksi strategiaksi on geneettisesti kehittää solutyyppi, jota immuunijärjestelmä ei hylkää. Tämä merkittävä saavutus mahdollistaisi sellaisen hoidon tuottamisen, joka olisi saatavissa ”hyllystä” ja tarjoaisi mittakaavaetuja.
- Toinen strategia on toimittaa soluja yhdessä suojaavien biomateriaalien kanssa. Esimerkiksi Semma Therapeutics, HSCI:n tiedekunnan perustama yritys, kehittää insuliinia tuottavien beetasolujen siirteitä diabeteksen hoitoon ja käyttää laitetta, joka suojaa soluja immuunijärjestelmän hyökkäyksiltä.
Jos soluhoito aiotaan koskaan saattaa laajojen ihmisjoukkojen saataville, tarvitsemme mullistavia läpimurtoja akateemisessa, kaupallisessa ja teollisessa tutkimuksessa ja tuotekehityksessä.
HSCI:n panos on tässä yhteydessä suuri.>
HSCI:n panos on suuri.