Viisikymmentäkahdeksan akuuttia promyelosyyttistä leukemiaa (APL) sairastavaa potilasta (11 äskettäin diagnosoitua ja 47 uusiutunutta akuuttia promyelosyyttistä leukemiaa sairastavaa potilasta) tutkittiin arseenitrioksidihoidon (As2O3) yhteydessä. Kliininen täydellinen remissio (CR) saavutettiin 8:ssa 11:stä (72,7 %) vasta diagnosoidusta tapauksesta. As2O3-hoito johti kuitenkin maksatoksisuuteen seitsemässä tapauksessa, joista kaksi johti kuolemaan, toisin kuin lievä maksan toimintahäiriö kolmanneksella uusiutuneista potilaista. Neljäkymmentäseitsemästä neljäkymmentäseitsemästä (85,1 %) uusiutuneesta potilaasta neljäkymmentä saavutti CR:n. Kahdella kolmesta potilaasta, jotka eivät vastanneet hoitoon, todettiin kloonikehitystä uusiutumisen yhteydessä, jolloin t(15;17) ja PML-RARalfa-fuusiogeeni katosivat yhdellä potilaalla ja toisella potilaalla siirryttiin dominoivaan AML-1-ETO-populaatioon, mikä viittaa PML-RARalfa-ekspression ja hoitovasteen väliseen korrelaatioon. Seurannassa, jossa 33 uusiutunutta tapausta seurattiin 7-48 kuukauden ajan, arvioitu taudista vapaa elossaoloaika (DFS) yhden ja kahden vuoden aikana oli 63,6 % ja 41,6 %, ja todellinen DFS:n mediaani oli 17 kuukautta. Potilaiden, joiden valkosolujen (WBC) määrä oli alle 10 x 10(9)/l uusiutumishetkellä, elossaoloaika oli parempi kuin potilailla, joiden WBC-arvo oli yli 10 x 10(9)/l (P =.038). As2O3:n aiheuttaman CR:n kesto liittyi relapsin jälkeiseen hoitoon, sillä potilaat, joita hoidettiin As2O3:lla yhdistettynä solunsalpaajahoitoon, sai vain 2 relapsia 11:stä, kun taas potilaat, joita hoidettiin As2O3:lla yhdistettynä solunsalpaajahoitoon, saivat 12 relapsia 18:sta, kun taas potilaat, joita hoidettiin pelkällä As2O3:lla, saivat vain 12 relapsia 18:sta (P =.01). Käänteisen transkriptiopolymeraasiketjureaktion (RT-PCR) analyysi sekä äskettäin diagnosoitujen että uusiutuneiden potilaiden ryhmissä osoitti, että As2O3:n pitkäaikainen käyttö voi johtaa molekulaariseen remissioon joillakin potilailla. Näin ollen suosittelemme, että ATRAa käytettäisiin ensimmäisenä vaihtoehtona remissioinduktioon äskettäin diagnosoidussa APL-tapauksessa, kun taas As2O3:a voidaan käyttää joko pelastuslääkkeenä relapsoituneissa tapauksissa tai sisällyttää kliinisiin monilääkkeisiin konsolidaatio-/ylläpitokokeisiin.