Yhdysvaltain hallitus julkaisee joka vuosi säännösehdotuksen, jossa päivitetään, miten Medicare maksaa sairaaloille tulevan verovuoden IPPS-järjestelmän mukaisesti. Yleisöltä saatujen kommenttien jälkeen sääntö viimeistellään loppukesästä ennen liittovaltion verovuoden alkamista lokakuussa. Verovuoden 2020 IPPS Final Rule julkaistiin 2. elokuuta, ja se tulee voimaan 1. lokakuuta tai sen jälkeen kotiutettujen sairaalapotilaiden osalta. Lopullisen säännön kolme osaa kohdistuu antibioottien taloudellisiin kannustimiin: ensinnäkin ”uuden teknologian lisämaksu” (NTAP), joka liittyy uusiin antibioottituotteisiin; toiseksi ”Z-koodit” lääkkeille vastustuskykyisiin infektioihin liittyville komplikaatioille; ja kolmanneksi mahdollinen muutos, jota on tarkoitus tutkia verovuoden 2021 sääntöä varten ja joka voisi johtaa uusien antibioottien poistamiseen DRG-luokituksen mukaisesta maksusta (”carve-out”). Seuraavassa kuvailen kutakin näistä muutoksista ja niiden vaikutusta antibioottien R&D:hen.
Kongressi suunnitteli NTAP:n vuonna 2000 sen jälkeen, kun oli käynyt selväksi, että DRG-korvauksen piirissä maksettavien uusien tekniikoiden käyttöönotto viivästyi sairaalabudjetteihin kohdistuvien verorajoitusten vuoksi. NTAP-ohjelman piiriin kuuluville teknologioille Medicare maksaa tilapäisen lisämaksun, joka on joko 50 prosenttia teknologian lisäkustannuksista tai 50 prosenttia DRG-maksun ylittävistä hoidon kokonaiskustannuksista, sen mukaan, kumpi niistä on pienempi8. Pohjimmiltaan Medicare ja sairaalat jakavat uuden teknologian käyttöönotosta aiheutuvat kustannukset. NTAP kestää vain kaksi tai kolme vuotta, koska DRG-laskelmat päivitetään rutiininomaisesti. Jos uusi teknologia otetaan laajalti käyttöön tuona aikana, näistä kustannuksista tulee jatkossa osa DRG-pakettia, vaikka NTAP:n voimassaolo päättyisikin.
Jos teknologia ei saa laajaa hyväksyntää NTAP:n aikana, taloudelliset haasteet jäävät kokonaisuudessaan voimaan. Koska uudet antibiootit otetaan sairaaloissa käyttöön hitaasti stewardshipin vuoksi, ensimmäinen antibioottien NTAP-ohjelma, joka koski Dificidiä (fidaxomicin), päättyi ennen kuin sairaaloiden myynti saavutti tason, joka olisi johtanut DRG:n merkittäviin tarkistuksiin (taulukko 1). Vain neljälle antibakteerilääkkeelle on koskaan myönnetty NTAP (taulukko 1; Dificid, Zemdri (platsomisiini), Zinplava (bezlotoksumabi) ja yhdistelmälääke Vabomere (meropeneemi/vaborbaktaami)), koska on osoitettava, että olemassa oleviin hoitomuotoihin nähden on saavutettu huomattava kliininen parannus, mikä on antibioottien kohdalla erityisen hankalaa, kun otetaan huomioon, että käytännössä on tarpeen toteuttaa tutkimuksia, joissa ei ole kyse vertailukelpoisuudesta (non-inferiority trial).910. Kaksi viimeisintä antibioottien NTAP-ohjelmaa, Vabomere ja Zemdri, alkoivat 1. lokakuuta 2018 ilman selvää myönteistä vaikutusta myyntiin (kuvio 1).
IQVIA-tiedot Alan Carr, Needham; FDA; CMS.
Uusiokäytössä olevien antibioottien myyntiä USA:n sairaaloissa.
Uuden IPPS-säännön mukaan Medicare korottaa NTAP-lisämaksun 75 %:iin lääkkeiden osalta, jotka Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA on nimennyt ”kvalifioiduiksi tartuntatautituotteiksi” (qualified infectious disease products – QIDPs, ”qualified infectious disease products”, QIDP:t, eli ”pätevät tartuntatautivalmisteet”, jotka Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA nimesi lääkkeiksi), ja kaikkien muiden tekniikoiden NTAP-lisämaksun prosenttiosuutta nostettiin 65 prosenttiin. Lisäksi QIDP-lääkkeiden katsotaan automaattisesti täyttävän merkittävää kliinistä parannusta koskevat kriteerit. Viimeksi mainitun muutoksen voimaantuloa lykätään 1. lokakuuta 2020 asti. Lyhyesti sanottuna 1. lokakuuta 2020 alkaen kaikki uudet QIDP:t voivat nyt hakea ja saada parannetun NTAP-kannustimen ilman, että niiden tarvitsee osoittaa merkittävää kliinistä parannusta. Nykyiset QIDP:t (platsomisiini ja meropeneemi/vaborbaktaami) saavat nyt automaattisesti korkeamman 75 prosentin NTAP-kannustimen tästä kuusta alkaen.
Toinen uudesta IPPS-säännöstä johtuva tärkeä muutos koskee lääkkeille resistentteihin infektioihin liittyvistä komplikaatioista kärsivien potilaiden kustannuskoodeja. Sidosryhmät ovat ajan mittaan todenneet, että alkuperäiset DRG-koodit eivät olleet oikeudenmukaisia joissakin tilanteissa. Joillakin potilailla oli monimutkaisempia tapauksia, joilla oli liitännäissairauksia tai komplikaatioita, jotka nostivat kustannuksia. Tämän seurauksena Medicare on lisännyt DRG-luokituksiin vakavuuskorjauksia sekä komplikaatio- ja liitännäissairauskoodeja, jotka johtavat eriytettyihin maksuihin. Ennen uutta sääntöä lääkkeille vastustuskykyisen infektion esiintymistä ei ollut automaattisesti tunnustettu komplikaatioksi tai liitännäissairaudeksi, joka johti lisämaksuihin.
Tähän on nyt puututtu ottamalla käyttöön 18 ICD-10:n (International Statistical Classification of Diseases of Diseases and Related Health Problems, 10. tarkistus) kliinisen modifikaation erityiskoodit, jotka alkavat kaikki kirjaimella Z ja joilla tunnistetaan lääkkeille vastustuskykyinen infektio sairaalahoidossa olleella potilaalla. Lokakuun 1. päivästä alkaen sairaalat voivat käyttää näitä Z-koodeja osana tavanomaisia Medicare-laskutusprosessejaan, mikä voi johtaa lisämaksuihin sairaalapotilaan kotiutusta kohti, jotka voivat olla yli 1 000 dollaria (tarkat summat riippuvat monista muista tekijöistä, eikä niitä ole tällä hetkellä saatavilla). Toisin kuin NTAP, nämä Z-koodit ovat pysyviä, ja jokainen yhdysvaltalainen sairaala tulee todennäköisesti käyttämään niitä aina, kun kliiniset tiedot tukevat lääkkeille vastustuskykyisen infektion esiintymistä, mukaan lukien sienien, virusten, loisten, bakteerien tai mykobakteerien aiheuttamat infektiot.
Kun otetaan huomioon edellä mainitut muutokset yhdysvaltalaisessa korvausjärjestelmässä, mitkä ovat uuden IPPS-säännön todennäköiset seuraukset kaupalliselle antibioottilääkkeiden löytämiselle? Z-koodien lisäämisellä voi hyvinkin olla huomattava taloudellinen vaikutus antibiootteihin, joka ylittää NTAP:n. Tällä hetkellä ei kuitenkaan tiedetä, kuinka monelta potilaalta, jolla on lääkkeille vastustuskykyinen infektio, laskutetaan jo nykyisellä vakavuuskoodilla. Jos tämä määrä on huomattava, Z-koodit eivät välttämättä tuo lisäkorvauksia. Uudet Z-koodit luovat myös laskutustietoja lääkkeille vastustuskykyisten infektioiden esiintyvyydestä sairaalahoitoa saavien Medicare-potilaiden keskuudessa, mistä voi olla hyötyä tutkimuksessa ja suunnittelussa.
NTAP-koodien osalta korvauksen korottaminen 75 prosenttiin on paljon parempi kuin aiempi 50 prosentin korvaus, mutta NTAP-rakenne edellyttää edelleen, että sairaala suostuu menettämään rahaa ottaessaan käyttöön uuden antibiootin usean vuoden ajan. Mahdollisuus menettää vähemmän rahaa on parempi kuin menettää paljon rahaa, mutta se ei ehkä muuta riittävästi kannustimia määrätä uusia antibiootteja. Toiseksi NTAP-korvauksen saaminen edellyttää erillisen laskutuslomakkeen täyttämistä, mikä on huomattava byrokraattinen este. Kolmanneksi sairaalan osasto, joka vastaa uuden antibiootin kustannuksista, on sairaala-apteekki, jonka on huolehdittava antibioottikustannusten budjetoinnista. Monissa sairaaloissa NTAP-korvaukset pidätetään kuitenkin keskitetysti eikä niitä hyvitetä apteekin budjettiin. Vaikka taloudellisia esteitä uusien antibioottien käytölle voitaisiin lieventää sairaalatasolla, ainutlaatuiset korvausprosessit yhdessä sairaaloiden kustannus- ja tulokeskusten epäsuhtaisuuden kanssa merkitsevät sitä, että taloudelliset esteet ovat edelleen merkittäviä asiaa koskevaa budjettia hallinnoivien farmaseuttien tasolla. Vain harva yhdysvaltalainen sairaala on koskaan saanut NTAP-korvausta mistään antibiootista.
Useissa kommenttikirjeissä, jotka lähetettiin varainhoitovuoden 2020 IPPS-sääntöehdotukseen, vaadittiin merkittävämpää uudistusta, joka ylittäisi huomattavasti NTAP:n ja suojaisi sairaalat kokonaan QIDP-antibioottien kustannuksilta. Yksi mahdollisuus olisi näiden QIDP-kustannusten poistaminen DRG:stä, carve-out. Medicare on ymmärrettävästi varovainen tällaisten poikkeusten suhteen, koska ne ohittavat IPPS-kustannusten valvontajärjestelmän. Poikkeukset on kuitenkin hyväksytty aiemminkin, kun niiden tarpeellisuudesta on ollut selkeää näyttöä, kuten sairaalassa annettavien hemofilian hyytymistekijähoitojen kohdalla11.
Verovuoden 2020 IPPS Final Rule -säädöksessä CMS tunnusti nämä kommenttikirjeet, mutta halusi lisäaikaa ymmärtääkseen kysymykset ja luodakseen asianmukaiset hallinto-oikeudelliset perusteet tällaiselle tärkeälle poliittiselle muutokselle. CMS keskustelee sidosryhmien kanssa tulevina kuukausina tästä asiasta. Jos nämä keskustelut tuottavat tulosta, jotakin samansuuntaista voidaan julkaista verovuoden 2021 IPPS-sääntöehdotuksessa, jonka odotetaan ilmestyvän ensi keväänä, ja joka johtaa uuteen lopulliseen sääntöön elokuussa 2020, joka tulee voimaan ensi lokakuussa.
Samaan aikaan kun näitä sääntelyvaihtoehtoja tutkitaan, kongressi valmistelee myös lainsäädännöllisiä ratkaisuja. Nyt esitelty DISARM-lainsäädäntö (DISARM Act) on pohjimmiltaan kaikkia QIDP-järjestelmiä koskeva DRG-poikkeus12. Vaikka NTAP:n uudistukset ja uudet Z-koodit uudessa IPPS-säännössä ovatkin tärkeitä, niillä ei saavuteta DISARM:n kaikkia tavoitteita, mutta verovuoden 2021 IPPS-loppusäännöllä saatetaan saavuttaa ne. Nähtäväksi jää, onko lainsäädännöllinen vai lainsäädännöllinen tie carve-outiin helpommin saavutettavissa. Tulevana vuonna pyritään molempiin. Ja vaikka korvausuudistukset ovat tervetulleita, antibioottien hallinnan on pysyttävä keskeisenä piirteenä, mikä väistämättä vähentää myynnin määrää. Tästä syystä kaikki merkittävät poliittiset ryhmät, jotka ovat käsitelleet tätä ongelmaa, ovat vaatineet myyntiin sitomatonta markkinoillepääsypalkkiota, joka maksetaan, kun FDA tai Euroopan lääkevirasto hyväksyy korkealaatuisen uuden antibiootin13,14,15,16,17,18,19 . Parhaimmillakin korvausuudistuksilla nämä markkinoillepääsypalkkiot ovat tarpeen, jotta antibakteerinen R&D-ekosysteemi voidaan palauttaa terveeksi ilman, että se johtaa uusien antibioottien epätarkoituksenmukaiseen liikakäyttöön.