Cinquante-huit patients atteints de leucémie aiguë promyélocytaire (LAP) (11 nouvellement diagnostiqués et 47 en rechute) ont été étudiés pour un traitement au trioxyde d’arsenic (As2O3). Une rémission complète (RC) clinique a été obtenue dans 8 des 11 cas (72,7%) nouvellement diagnostiqués. Cependant, le traitement par As2O3 a entraîné une toxicité hépatique dans 7 cas, dont 2 décès, contrairement au léger dysfonctionnement hépatique observé chez un tiers des patients en rechute. Quarante des quarante-sept (85,1 %) patients en rechute ont obtenu une RC. Deux des trois patients non répondeurs ont présenté une évolution clonale lors de la rechute, avec disparition de la t(15;17) et du gène de fusion PML-RARalpha chez l’un d’entre eux et passage à une population AML-1-ETO dominante chez un autre, ce qui suggère une corrélation entre l’expression de PML-RARalpha et la réponse thérapeutique. Dans un suivi de 33 cas de rechute sur une période de 7 à 48 mois, les taux estimés de survie sans maladie (DFS) à 1 et 2 ans étaient de 63,6 % et 41,6 %, respectivement, et la DFS médiane réelle était de 17 mois. Les patients dont le nombre de globules blancs (WBC) était inférieur à 10 x 10(9)/L lors de la rechute avaient une meilleure survie que ceux dont le nombre de WBC était supérieur à 10 x 10(9)/L (P = 0,038). La durée de la RC induite par l’As2O3 était liée au traitement de post-rémission, car il n’y a eu que 2 rechutes sur 11 chez les patients traités par l’As2O3 associé à une chimiothérapie, contre 12 rechutes sur 18 avec l’As2O3 seul (P = 0,01). L’analyse de la réaction en chaîne de la polymérase par transcription inverse (RT-PCR) dans les groupes nouvellement diagnostiqués et en rechute a montré que l’utilisation à long terme de l’As2O3 pouvait conduire à une rémission moléculaire chez certains patients. Nous recommandons donc que l’ATRA soit utilisé comme premier choix pour l’induction de la rémission dans les cas d’APL nouvellement diagnostiqués, tandis que l’As2O3 peut être soit utilisé comme un sauvetage pour les cas de rechute, soit inclus dans les essais cliniques de consolidation/maintien multi-médicaments.