L’alirocumab (Praluent(®)) est un anticorps monoclonal contre la proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9 (PCSK9) qui est administré par injection sous-cutanée toutes les 2 semaines. Dans dix études de phase III du programme d’essais cliniques ODYSSEY menées chez des patients atteints d’hypercholestérolémie familiale hétérozygote (heFH) ou d’hypercholestérolémie non familiale (nonFH), y compris chez certains patients présentant une dyslipidémie mixte, l’alirocumab administré par voie sous-cutanée à raison de 75 ou 150 mg toutes les 2 semaines s’est révélé significativement plus efficace pour réduire le taux de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) sur 24 semaines que les agents de comparaison (c’est-à-dire un placebo équivalent, un traitement par injection unique et un traitement par injection).c’est-à-dire un placebo correspondant, l’ézétimibe oral à une prise par jour ou une statine orale modifiée), y compris lorsqu’il était administré en monothérapie ou en association avec une statine, et lorsqu’il était administré avec un traitement hypolipidémiant non statinique (LLT) chez les patients présentant une intolérance aux statines. L’alirocumab a permis d’abaisser durablement le taux de LDL-C pendant 52 à 78 semaines de traitement dans les essais à plus long terme, et a été associé à des effets significativement favorables sur plusieurs autres paramètres lipidiques, notamment le cholestérol à lipoprotéines de non-haute densité (non-HDL-C) et la lipoprotéine (a) . L’alirocumab a été généralement bien toléré dans les essais de phase III, sans augmentation apparente des effets indésirables liés aux muscles par rapport au placebo. Ainsi, l’alirocumab est une option émergente précieuse à utiliser chez les patients atteints d’hypercholestérolémie, en particulier chez les patients présentant une intolérance aux statines ou un contrôle inadéquat du LDL-C malgré un traitement par statine ; cependant, davantage de données sont nécessaires pour établir ses avantages cardiovasculaires potentiels.