Rencontre avec les nouveaux médicaments, page 5
Un des objectifs des thérapies cellulaires est de modifier ou de remplacer les cellules des patients.
Dans la thérapie cellulaire CAR-T, des cellules immunitaires sont prélevées sur un patient, génétiquement modifiées, puis réinjectées dans le patient pour lutter contre le cancer. Cette approche a rencontré un succès substantiel contre les cancers du sang. Par exemple, une thérapie cellulaire CAR-T, approuvée en août 2017, est maintenant utilisée pour traiter les enfants atteints de leucémie lymphoblastique aiguë.
Dans les greffes de cellules, les patients reçoivent des cellules fonctionnelles en remplacement. Lorsque les patients atteints de cancers du sang subissent une chimiothérapie, leurs cellules souches sanguines sont détruites. Par la suite, ils reçoivent une greffe de cellules souches sanguines -collectées soit sur eux-mêmes avant la chimiothérapie, soit sur un donneur distinct- afin qu’ils puissent continuer à fabriquer du sang.
Les exemples de thérapies de remplacement cellulaire qui en sont aux premiers stades de l’étude clinique comprennent :
- plusieurs types de cellules pour la réparation de la cornée et de la rétine,
- certains types de neurones pour remplacer ceux perdus dans la maladie de Parkinson,
- les cellules de la peau pour la réparation des plaies et des brûlures, et
- les cellules bêta pour traiter le diabète.
Un autre type de thérapie cellulaire tire parti de certaines propriétés des cellules pour délivrer des médicaments. Par exemple, les cellules cancéreuses ont une capacité d’auto-hébergement, se déplaçant dans le corps pour trouver des tumeurs et se propager. Un scientifique de l’HSCI a exploité cette capacité, en utilisant des cellules cancéreuses pour administrer des protéines qui tuent les tumeurs.
Un autre exemple est celui des cellules souches mésenchymateuses, qui sont attirées par l’inflammation et peuvent s’installer sur le site d’une blessure. Elles peuvent être utilisées pour délivrer des petites molécules ou des médicaments biologiques.
Fabrication de thérapies cellulaires
De nombreuses thérapies cellulaires qui ont atteint le stade des essais cliniques sont adaptées à chaque patient. Comme les cellules proviennent des patients eux-mêmes, on parle de thérapie « autologue ».
Pour cette raison, la fabrication ne se fait jamais en vrac – un seul lot par patient. Ce processus doit être hautement contrôlé et précis, et le taux de réussite extraordinairement élevé pour un très petit nombre de patients. Cependant, il s’agit actuellement d’un processus très coûteux, en partie parce que chaque produit fabriqué correspond à une série complète.
D’autres types de thérapies cellulaires utilisent des cellules provenant d’une autre personne, et sont dites « allogéniques ». L’avantage de fabrication et de réglementation est d’avoir un produit qui peut couvrir de nombreuses personnes. Mais le risque médical est que les cellules soient identifiées comme étrangères et rejetées par le système immunitaire en l’absence d’un moyen de les protéger de l’attaque immunitaire.
Les scientifiques du HCI travaillent sur deux façons de créer des thérapies cellulaires qui ne seraient pas rejetées par le système immunitaire :
- Une stratégie consiste à fabriquer génétiquement un type de cellule qui ne serait pas rejeté par le système immunitaire. Cette réalisation majeure permettrait de produire un traitement disponible « sur étagère », offrant des économies d’échelle.
- Une autre stratégie consiste à délivrer des cellules conjointement avec des biomatériaux protecteurs. Par exemple, Semma Therapeutics, une entreprise lancée par des professeurs de l’HSCI, développe des greffes de cellules bêta productrices d’insuline pour traiter le diabète et utilise un dispositif qui protège les cellules de l’attaque immunitaire.
Si la thérapie cellulaire doit un jour être disponible pour un grand nombre de personnes, nous aurons besoin de percées perturbatrices dans la recherche et le développement universitaires, commerciaux et industriels.
Là où l’HSCI intervient >
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