Eredmények
A 2014 augusztusától 2018 februárjáig tartó NIH által finanszírozott, 1. fázisú vizsgálatban 2, 4 és 6 legfeljebb 18 mg allopregnanolont hasonlítottak össze placebóval, mindegyiket három hónapon keresztül hetente egyszer infundálták. A Dél-kaliforniai Egyetemen végzett vizsgálatba 24 olyan férfit és nőt vontak be, akiknél az Alzheimer-kór vagy az enyhe Alzheimer-kór klinikai diagnózisa MCI volt. Az elsődleges kimeneti mérőszámok közé tartoznak a különböző biztonsági paraméterek, beleértve az agyi MRI-t; a másodlagos kimeneti értékek a farmakokinetika, a kognitív elemek, valamint a strukturális és funkcionális MRI. Mind a gyógyszert, mind a placebót a Kaliforniai Egyetemen, Davisben állították elő (lásd: 2014. decemberi konferencia hírek; 2013. augusztusi hírek).
A 2018-as CTAD-találkozón bemutatott vizsgálati eredmények szerint a 2, 4 és 6 mg-os dózisok nem okoztak mellékhatásokat vagy amiloiddal kapcsolatos képalkotási eltéréseket az MRI-n, és a klinikai eredmények a normál tartományban maradtak. A gyógyszer 10 mg-os adagban nőknél és 6 mg-os adagban férfiaknál álmosságot okozott. A kezelés a placebóhoz képest a bal hippokampusz kisebb mértékű sorvadásával járt együtt, mégpedig az APOE4-hordozóknál nagyobb mértékben. A 4 és 6 mg-os dózisok javították a funkcionális összekapcsolhatóságot egyes agyi régiókban. A feltáró kognitív mérések nagyfokú variabilitást és nem találtak szignifikáns különbségeket a gyógyszer- és a placebocsoportok között (2018. novemberi konferenciahírek). Az eredményeket publikálták (Hernandez et al., 2020).
2019 októberében a Dél-kaliforniai Egyetemen megkezdődött az allopregnanolon intramuszkuláris injekcióinak tesztelése az infúziók helyett egy 1. fázisú dóziskereső vizsgálatban. A vizsgálatba 12 AD vagy enyhe AD miatti MCI-ben szenvedő személyt vonnak be, akik hetente 4-18 mg hatóanyagot kapnak legfeljebb négy héten keresztül, és farmakokinetikai elemzéssel határozzák meg a 4 mg-os infúzióval egyenértékű dózist. A résztvevők ezt az adagot összesen 12 hétig folytatják. A végpontok a biztonságosság, a farmakokinetika, a betegek elégedettsége és a megvalósíthatóság. Egyéb kimeneti eredmények közé tartoznak az agytérfogat MRI-mérései, a kogníció, a napi funkciók, az alvás minősége és a fizikai aktivitás standard tesztjei. A vizsgálatnak 2020 októberére kellett volna befejeződnie.
A vizsgálók szerint folyamatban van egy 200 résztvevővel végzett 2. fázisú vizsgálat (lásd Cable et al., 2020), de eddig nem regisztrálták.
Az allopregnanolont traumás agysérülés, valamint poszttraumás stressz, depresszió és szorongásos zavarok esetén is vizsgálják. Az allopregnanolonnal végzett összes vizsgálatot lásd a clinicaltrials.gov.
oldalon.