Ismerd meg az új gyógyszereket, 5. oldal
A sejtterápiák egyik célja a betegek sejtjeinek módosítása vagy helyettesítése.
A CAR-T sejtterápiában az immunsejteket eltávolítják a betegből, genetikailag módosítják, majd visszahelyezik a betegbe a rák elleni küzdelem érdekében. Ez a megközelítés jelentős sikereket ért el a vérrák ellen. Egy 2017 augusztusában engedélyezett CAR-T sejtterápiát például jelenleg akut limfoblasztos leukémiában szenvedő gyermekek kezelésére alkalmaznak.
A sejtátültetés során a betegek funkcionális sejteket kapnak pótlásként. Amikor a vérrákos betegek kemoterápiának vetik alá magukat, a vérük őssejtjei elpusztulnak. Ezt követően vérőssejt-transzplantációt kapnak – amelyet vagy saját magukból gyűjtenek a kemoterápia előtt, vagy külön donortól -, hogy továbbra is tudjanak vért termelni.
A klinikai vizsgálatok korai szakaszában lévő sejtpótló terápiák példái:
- többféle sejt a szaruhártya és a retina javítására,
- bizonyos típusú idegsejtek a Parkinson-kórban elvesztett idegsejtek pótlására,
- bőrsejtek a seb- és égési sérülések javítására, és
- béta-sejtek a cukorbetegség kezelésére.
A sejtterápia egy másik típusa a sejtek bizonyos tulajdonságait használja ki gyógyszerek bejuttatására. Például a rákos sejtek önkereső képességgel rendelkeznek, a szervezetben mozognak, hogy megtalálják a daganatokat és terjedjenek. A HSCI egyik tudósa ezt a képességet kihasználva a rákos sejteket daganatölő fehérjék célba juttatására használja.
Egy másik példa a mesenchymális őssejtek, amelyeket a gyulladás vonz, és képesek a sérülés helyére telepedni. Ezek felhasználhatók kismolekulás vagy biológiai gyógyszerek bejuttatására.
A sejtterápiák előállítása
A klinikai vizsgálatok szakaszába jutott sejtterápiák nagy része az egyes betegekre szabottan készül. Mivel a sejtek maguktól a betegektől származnak, ezt “autológnak” nevezik.”
Emiatt a gyártás soha nem történik nagy mennyiségben – betegenként csak egy-egy tételben. Ennek a folyamatnak rendkívül ellenőrzöttnek és pontosnak kell lennie, és a sikerességi aránynak rendkívül magasnak kell lennie nagyon kis számú beteg esetében. Jelenleg azonban ez egy nagyon drága folyamat, részben azért, mert minden egyes előállított termék a teljes sorozatot jelenti.
A sejtterápiák más típusai más személytől származó sejteket használnak fel, és ezeket “allogénnek” nevezik. A gyártási és szabályozási előnye az, hogy a termék sok emberre kiterjedhet. Az orvosi kockázat azonban az, hogy a sejteket idegenként azonosítják, és az immunrendszer kilöki őket, mivel nincs mód arra, hogy megvédjék őket az immunrendszer támadásától.
A HSCI tudósai többféle módon dolgoznak olyan sejtterápiák létrehozásán, amelyeket az immunrendszer nem lökne ki:
- Az egyik stratégia egy olyan sejttípus genetikai megtervezése, amelyet az immunrendszer nem lökne ki. Ez a jelentős vívmány lehetővé tenné egy olyan kezelés előállítását, amely “készen kapható”, és méretgazdaságosságot kínál.
- A másik stratégia a sejtek védő bioanyagokkal együtt történő bejuttatása. Például a Semma Therapeutics, a HSCI oktatói által alapított vállalat inzulintermelő béta-sejtek transzplantációját fejleszti a cukorbetegség kezelésére, és olyan eszközt használ, amely megvédi a sejteket az immunrendszer támadásától.
Ha a sejtterápia valaha is nagyszámú ember számára elérhetővé válik, az akadémiai, kereskedelmi és ipari kutatás és fejlesztés terén áttörő áttörésekre lesz szükség.
Ahol a HSCI belép >
.