Alirocumab (Praluent(®)) is een monoklonaal antilichaam tegen proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9 (PCSK9) dat via een subcutane injectie om de 2 weken wordt toegediend. In tien fase III-onderzoeken van het ODYSSEY klinisch onderzoeksprogramma bij patiënten met heterozygote familiaire hypercholesterolemie (heFH) of niet-familiaire hypercholesterolemie (nonFH), waaronder enkele met gemengde dyslipidemie, was subcutaan alirocumab 75 of 150 mg om de 2 weken significant effectiever met betrekking tot de verlaging van het lagedichtheid-lipoproteïne-cholesterol (LDL-C) gedurende 24 weken dan vergelijkbare middelen (d.w.z.d. overeenkomstige placebo, eenmaal daags oraal ezetimibe, of gewijzigde orale statinetherapie), ook wanneer toegediend als monotherapie of in combinatie met statinetherapie, en wanneer toegediend met niet-statine lipidenverlagende therapie (LLT) bij patiënten met statine-intolerantie. Alirocumab zorgde voor een aanhoudende LDL-C-verlagende werkzaamheid gedurende 52-78 weken behandeling in onderzoeken op langere termijn, en werd geassocieerd met aanzienlijk gunstige effecten op verscheidene andere lipidenparameters, waaronder niet-HDL-C (non-high-density lipoproteïne-cholesterol) en lipoproteïne (a) . Alirocumab werd over het algemeen goed verdragen in fase III-onderzoeken, zonder duidelijke toename van spiergerelateerde ongewenste voorvallen in vergelijking met placebo. Aldus is alirocumab een waardevolle opkomende optie voor gebruik bij patiënten met hypercholesterolemie, met name patiënten met statine-intolerantie of onvoldoende gecontroleerde LDL-C ondanks statinetherapie; er zijn echter meer gegevens nodig om de potentiële cardiovasculaire voordelen vast te stellen.