Wyniki
Od sierpnia 2014 r. do lutego 2018 r. w finansowanym przez NIH badaniu fazy 1 porównywano 2, 4 i 6 do 18 mg allopregnanolonu z placebo, wszystkie podawane w infuzji raz w tygodniu przez trzy miesiące. W badaniu przeprowadzonym na Uniwersytecie Południowej Kalifornii wzięło udział 24 mężczyzn i kobiet z klinicznym rozpoznaniem MCI z powodu AD lub łagodnej AD. Pierwszorzędowe wskaźniki obejmują różne parametry bezpieczeństwa, w tym rezonans magnetyczny mózgu; drugorzędowe wskaźniki to farmakokinetyka, baterie poznawcze oraz strukturalny i funkcjonalny rezonans magnetyczny. Zarówno lek, jak i placebo były wytwarzane na Uniwersytecie Kalifornijskim w Davis (patrz Dec 2014 conference news; Aug 2013 news).
Zgodnie z wynikami badań przedstawionymi na spotkaniu CTAD w 2018 r., dawki 2, 4 i 6 mg nie powodowały żadnych zdarzeń niepożądanych ani związanych z amyloidem nieprawidłowości w obrazowaniu na MRI, a wyniki kliniczne pozostawały w normalnym zakresie. Lek powodował senność przy dawce 10 mg u kobiet i 6 mg u mężczyzn. Leczenie wiązało się z mniejszą atrofią lewego hipokampa w porównaniu z placebo, w większym stopniu u nosicieli APOE4. Dawki 4 i 6 mg poprawiały funkcjonalną łączność w niektórych regionach mózgu. Eksploracyjne miary poznawcze wykazały dużą zmienność i brak istotnych różnic między grupami leków i placebo (Nov 2018 conference news). Wyniki zostały opublikowane (Hernandez i in., 2020).
W październiku 2019 r., Badanie fazy 1 ustalające dawkę na Uniwersytecie Południowej Kalifornii rozpoczęło testowanie domięśniowych zastrzyków allopregnanolonu w miejsce infuzji. W badaniu bierze udział 12 osób z MCI spowodowanym AD lub łagodną AD, które otrzymają od 4 do 18 mg leku tygodniowo przez okres do czterech tygodni, z analizą farmakokinetyczną w celu określenia dawki równoważnej do infuzji 4 mg. Uczestnicy będą kontynuować tę dawkę przez łącznie 12 tygodni. Punkty końcowe to bezpieczeństwo, farmakokinetyka, zadowolenie pacjenta i wykonalność. Inne wyniki to: pomiar objętości mózgu za pomocą rezonansu magnetycznego, standardowe testy poznawcze, codzienne funkcjonowanie, jakość snu i aktywność fizyczna. Badanie miało być zakończone do października 2020 roku.
Według badaczy, trwa badanie 2 fazy z udziałem 200 uczestników (patrz Cable i in., 2020), ale nie jest ono zarejestrowane do tej pory.
Allopregnanolon jest również oceniany w urazowym uszkodzeniu mózgu, jak również w stresie pourazowym, depresji i zaburzeniach lękowych. Wszystkie badania dotyczące allopregnanolonu można znaleźć na stronie clinicaltrials.gov.
.