Fifty-eight acute promyelocytic leukemia (APL) patients (11 newly diagnosed and 47 relapsed) were studied for arsenic trioxide (As2O3) treatment. Kliniczną całkowitą remisję (CR) uzyskano w 8 z 11 (72,7%) nowo zdiagnozowanych przypadków. Jednakże leczenie As2O3 spowodowało toksyczność wątrobową w 7 przypadkach, w tym 2 zgony, w przeciwieństwie do łagodnej dysfunkcji wątroby u jednej trzeciej pacjentów z nawrotem choroby. Czterdziestu z czterdziestu siedmiu (85,1%) pacjentów, u których doszło do nawrotu, osiągnęło CR. U dwóch z trzech pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na leczenie, stwierdzono ewolucję klonalną w momencie nawrotu, z zanikiem t(15;17) i genu fuzyjnego PML-RARalpha u jednego oraz przejściem do dominującej populacji AML-1-ETO u drugiego, co sugeruje związek między ekspresją PML-RARalpha a odpowiedzią terapeutyczną. W obserwacji 33 przypadków nawrotu w okresie od 7 do 48 miesięcy, szacowane wskaźniki przeżycia wolnego od choroby (DFS) dla 1 i 2 lat wynosiły odpowiednio 63,6% i 41,6%, a rzeczywista mediana DFS wynosiła 17 miesięcy. Pacjenci z liczbą białych krwinek (WBC) poniżej 10 x 10(9)/L w momencie nawrotu mieli lepsze przeżycie niż pacjenci z liczbą WBC powyżej 10 x 10(9)/L (P =,038). Czas trwania CR wywołanej przez As2O3 był związany z terapią poremisyjną, ponieważ wystąpiły tylko 2 z 11 nawrotów u pacjentów leczonych As2O3 w połączeniu z chemioterapią, w porównaniu z 12 z 18 nawrotów z samym As2O3 (P =,01). Analiza reakcji łańcuchowej polimerazy z odwrotną transkrypcją (RT-PCR) zarówno w nowo zdiagnozowanych, jak i nawrotowych grupach wykazała, że długotrwałe stosowanie As2O3 może prowadzić do remisji molekularnej u niektórych pacjentów. Zalecamy zatem stosowanie ATRA jako leku pierwszego wyboru do indukcji remisji w nowo rozpoznanych przypadkach APL, podczas gdy As2O3 może być stosowany jako lek ratunkowy w przypadkach nawrotów lub włączony do wielolekowych konsolidacyjnych/utrzymujących badań klinicznych.