Poznaj nowe leki, strona 5
Jednym z celów terapii komórkowych jest modyfikacja lub zastąpienie komórek pacjenta.
W terapii komórkowej CAR-T, komórki odpornościowe są usuwane od pacjenta, modyfikowane genetycznie, a następnie wprowadzane z powrotem do pacjenta w celu zwalczania raka. Podejście to spotkało się z dużym sukcesem w walce z nowotworami krwi. Na przykład jedna terapia komórkowa CAR-T, zatwierdzona w sierpniu 2017 r., jest obecnie stosowana w leczeniu dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną.
W przeszczepach komórek pacjenci otrzymują funkcjonalne komórki jako zamiennik. Kiedy pacjenci z nowotworami krwi poddawani są chemioterapii, ich komórki macierzyste krwi ulegają zniszczeniu. Następnie otrzymują oni przeszczep komórek macierzystych krwi – pobranych od nich samych przed chemioterapią lub od innego dawcy – dzięki czemu mogą nadal wytwarzać krew.
Przykłady terapii zastępowania komórek, które są we wczesnych stadiach badań klinicznych obejmują:
- kilka typów komórek do naprawy rogówki i siatkówki,
- pewne typy neuronów w celu zastąpienia tych utraconych w chorobie Parkinsona,
- komórki skóry do naprawy ran i oparzeń oraz
- komórki beta do leczenia cukrzycy.
Inny rodzaj terapii komórkowej wykorzystuje pewne właściwości komórek do dostarczania leków. Na przykład, komórki nowotworowe mają zdolność samonaprowadzania się, poruszając się po organizmie w celu znalezienia guzów i rozprzestrzeniania się. Naukowiec z HSCI wykorzystał tę zdolność, używając komórek nowotworowych do dostarczania białek zabijających guzy.
Innym przykładem są mezenchymalne komórki macierzyste, które są przyciągane przez stany zapalne i mogą dotrzeć do miejsca urazu. Mogą one być wykorzystywane do dostarczania leków małocząsteczkowych lub biologicznych.
Produkcja terapii komórkowych
Wiele terapii komórkowych, które osiągnęły etap prób klinicznych, jest dostosowanych do każdego pacjenta. Ponieważ komórki pochodzą od samych pacjentów, określa się je jako „autologiczne.”
Z tego powodu produkcja nigdy nie odbywa się w ilościach hurtowych – tylko jedna partia na pacjenta. Proces ten musi być wysoce kontrolowany i dokładny, a wskaźnik sukcesu wyjątkowo wysoki dla bardzo małej liczby pacjentów. Jest to jednak obecnie bardzo kosztowny proces, częściowo dlatego, że każdy wykonany produkt to pełna seria.
Inne rodzaje terapii komórkowych wykorzystują komórki pochodzące od innej osoby i są nazywane „allogenicznymi”. Zaletą produkcyjną i regulacyjną jest posiadanie produktu, który może objąć wiele osób. Ale ryzyko medyczne polega na tym, że komórki zostaną zidentyfikowane jako obce i odrzucone przez układ odpornościowy w przypadku braku sposobu ochrony przed atakiem immunologicznym.
Naukowcy z HSC pracują nad kilkoma sposobami stworzenia terapii komórkowych, które nie zostałyby odrzucone przez układ odpornościowy:
- Jedną ze strategii jest genetyczne zaprojektowanie typu komórki, która nie zostałaby odrzucona przez układ odpornościowy. To duże osiągnięcie umożliwiłoby produkcję leczenia, które jest dostępne „z półki”, oferując korzyści skali.
- Inną strategią jest dostarczanie komórek w połączeniu z ochronnymi biomateriałami. Na przykład Semma Therapeutics, firma założona przez wydział HSCI, opracowuje przeszczepy komórek beta produkujących insulinę w celu leczenia cukrzycy i wykorzystuje urządzenie, które osłania komórki przed atakiem immunologicznym.
Jeśli terapia komórkowa ma być kiedykolwiek dostępna dla dużej liczby osób, będziemy potrzebować przełomowych odkryć w akademickich, komercyjnych i przemysłowych badaniach i rozwoju.
Gdzie HSCI wkracza >
.