Alirocumab (Praluent(®)) é um anticorpo monoclonal contra a proteína convertase subtilisina/kexin tipo 9 (PCSK9) que é administrado por injeção subcutânea a cada 2 semanas. Em dez estudos fase III do programa de ensaios clínicos ODYSSEY em doentes com hipercolesterolemia heterozigótica familiar (heFH) ou hipercolesterolemia não-familiar (nãoFH), incluindo alguns com dislipidemia mista, a alirocumab subcutânea 75 ou 150 mg a cada 2 semanas foi significativamente mais eficaz no que respeita à redução do colesterol lipoproteico de baixa densidade (colesterol LDL) durante 24 semanas do que os agentes de comparação (i.e. comparação com placebo, ezetimibe oral uma vez por dia, ou terapia oral com estatina modificada), incluindo quando administrado como monoterapia ou em combinação com terapia com estatina, e quando administrado com terapia de redução de lipídios não-estatados (LLT) em pacientes com intolerância à estatina. O alirocumab proporcionou uma eficácia sustentada de redução do colesterol LDL durante 52-78 semanas de tratamento em estudos de longo prazo, e foi associado a efeitos significativamente favoráveis em vários outros parâmetros lipídicos, incluindo colesterol lipoproteico (não-HDL-C) e lipoproteínas (a) . O alirocumab foi geralmente bem tolerado em ensaios de fase III, sem aumento aparente dos eventos adversos relacionados com os músculos, em comparação com placebo. Assim, o alirocumab é uma opção emergente valiosa para uso em pacientes com hipercolesterolemia, particularmente pacientes com intolerância à estatina ou controle inadequado do colesterol LDL apesar da terapia com estatina; entretanto, mais dados são necessários para estabelecer seus potenciais benefícios cardiovasculares.