Para determinar se o pó de ferro carbonilo elementar é seguro e eficaz na anemia por deficiência de ferro, foram estudados 20 voluntários não anémicos e 32 anémicos. Foram toleradas doses únicas de 1.000 a 10.000 mg de ferro carbonilo (15 a 150 vezes os 65 mg de ferro na dose usual de sulfato ferroso) por voluntários não anêmicos, sem evidências de toxicidade e apenas efeitos colaterais gastrointestinais menores. Voluntários anêmicos (mulheres menstruadas que haviam doado sangue previamente) foram tratados com vários regimes, fornecendo 1.000 a 3.000 mg de ferro carbonilo diariamente em uma a três doses durante 8 a 28 dias. Após 12 semanas a anemia foi corrigida em 29 dos 32 pacientes, e a ferritina sérica era maior que 12 microgramas/l em 14. A regeneração da hemoglobina prosseguiu a uma taxa semelhante à descrita para a terapia com sais de ferro por via oral e dextrano de ferro parenteral. Não houve evidências de toxicidade hematológica, hepática ou renal, mas efeitos colaterais gastrointestinais leves ocorreram na maioria dos voluntários anêmicos. O ferro carbonilo é um tratamento eficaz e barato para a anemia por deficiência de ferro, é acompanhado por efeitos colaterais toleráveis e pode ter vantagem sobre a terapia com sais de ferro, reduzindo ou eliminando substancialmente o risco de envenenamento por ferro em crianças.