Conheça os novos medicamentos, página 5
Um objetivo das terapias celulares é modificar ou substituir as células dos pacientes.
Na terapia celular CAR-T, as células imunes são removidas de um paciente, geneticamente modificadas, e depois colocadas de volta no paciente para lutar contra o câncer. Esta abordagem tem tido um sucesso substancial contra os cancros sanguíneos. Por exemplo, uma terapia celular CAR-T, aprovada em agosto de 2017, está agora sendo usada para tratar crianças com leucemia linfoblástica aguda.
Em transplantes celulares, os pacientes recebem células funcionais como um substituto. Quando pacientes com cancros sanguíneos são submetidos a quimioterapia, as suas células estaminais sanguíneas são destruídas. Posteriormente, recebem um transplante de células estaminais sanguíneas -colhidas deles próprios antes da quimioterapia ou de um doador separado – para que possam continuar a produzir sangue.
Exemplos de terapias de substituição celular que se encontram nas fases iniciais do estudo clínico incluem:
- vários tipos de células para reparação da córnea e da retina,
- certer tipos de neurónios para substituir os perdidos na doença de Parkinson,
- células de pele para reparação de feridas e queimaduras,e
- células beta para tratar a diabetes.
Um tipo diferente de terapia celular tira partido de certas propriedades celulares para fornecer medicamentos. Por exemplo, as células cancerígenas têm a capacidade de se auto-reparar, movendo-se pelo corpo para encontrar tumores e se espalhar. Um cientista da HSCI cooptou esta capacidade, usando células cancerígenas para fornecer proteínas que matam tumores.
Outro exemplo são as células estaminais mesenquimais, que são atraídas pela inflamação e podem albergar um local de lesão. Elas podem ser usadas para fornecer pequenas moléculas ou drogas biológicas.
Terapias celulares de fabricação
Muitas terapias celulares que chegaram ao estágio de ensaios clínicos são feitas sob medida para cada paciente. Como as células vêm dos próprios pacientes, isto é referido como “autólogo”
Por essa razão, a fabricação nunca é feita em grandes quantidades – apenas um lote por paciente. Este processo precisa ser altamente controlado e preciso, e a taxa de sucesso extraordinariamente alta para um número muito pequeno de pacientes. No entanto, atualmente é um processo muito caro, em parte porque cada produto feito é a execução completa.
Outros tipos de terapias celulares fazem uso de células de outra pessoa, e são chamados de “alogênicos”. A vantagem de fabricação e regulamentação é ter um produto que pode cobrir muitas pessoas. Mas o risco médico é que as células serão identificadas como estranhas e rejeitadas pelo sistema imunitário na ausência de uma forma de as proteger do ataque imunitário.
Os cientistas da IHSCI estão a trabalhar em algumas formas de criar terapias celulares que não seriam rejeitadas pelo sistema imunitário:
- Uma estratégia é engendrar geneticamente um tipo de célula que não seria rejeitada pelo sistema imunitário. Esta grande realização tornaria possível produzir um tratamento que está disponível “fora da prateleira”, oferecendo economias de escala.
- Outra estratégia é entregar células em conjunto com biomateriais de proteção. Por exemplo, a Semma Therapeutics, uma empresa lançada pela faculdade HSCI, está desenvolvendo transplantes de células beta produtoras de insulina para tratar diabetes e está usando um dispositivo que protege as células do ataque imunológico.
Se a terapia celular estiver disponível para um grande número de pessoas, precisaremos de avanços revolucionários na pesquisa e desenvolvimento acadêmico, comercial e industrial.
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