Möt de nya läkemedlen, sidan 5
Ett av målen med cellterapier är att modifiera eller ersätta patientens celler.
I CAR-T-cellterapi avlägsnas immunceller från patienten, modifieras genetiskt och sätts sedan tillbaka till patienten för att bekämpa cancer. Detta tillvägagångssätt har haft betydande framgång mot blodcancer. Till exempel används en CAR-T-cellterapi, som godkändes i augusti 2017, nu för att behandla barn med akut lymfatisk leukemi.
I celltransplantationer får patienterna funktionella celler som ersättning. När patienter med blodcancer genomgår kemoterapi förstörs deras blodstamceller. Därefter får de en transplantation av blodstamceller – som antingen samlats in från dem själva före kemoterapin eller från en separat donator – så att de kan fortsätta att bilda blod.
Exempel på cellersättningsbehandlingar som befinner sig i tidiga stadier av kliniska studier är:
- flera typer av celler för reparation av hornhinnor och näthinnor,
- vissa typer av neuroner för att ersätta de som förloras vid Parkinsons sjukdom,
- hudceller för reparation av sår och brännskador, och
- betaceller för att behandla diabetes.
En annan typ av cellterapi utnyttjar vissa cellegenskaper för att leverera läkemedel. Cancerceller har till exempel en förmåga till självhemlighet och förflyttar sig runt i kroppen för att hitta tumörer och spridas. En forskare vid HSCI har utnyttjat denna förmåga och använder cancerceller för att leverera tumördödande proteiner.
Ett annat exempel är mesenkymala stamceller, som attraheras av inflammation och kan ta sig hem till ett skadeställe. De kan användas för att leverera småmolekylära eller biologiska läkemedel.
Framställning av cellterapier
Många cellterapier som har nått stadiet för kliniska prövningar är skräddarsydda för varje patient. Eftersom cellerna kommer från patienterna själva kallas detta ”autologt”.
På grund av detta sker tillverkningen aldrig i stora mängder – bara en sats per patient. Denna process måste vara mycket kontrollerad och noggrann, och framgångsfrekvensen utomordentligt hög för ett mycket litet antal patienter. Det är dock för närvarande en mycket dyr process, delvis på grund av att varje produkt som tillverkas är den fulla serien.
Andra typer av cellterapier använder sig av celler från en annan person och kallas ”allogena”. Den tillverknings- och regleringsmässiga fördelen är att man har en produkt som kan täcka många människor. Men den medicinska risken är att cellerna identifieras som främmande och avvisas av immunsystemet i avsaknad av ett sätt att skydda dem från immunattacken.
HSCI:s forskare arbetar med ett par sätt att skapa cellterapier som inte avvisas av immunsystemet:
- En strategi är att genetiskt konstruera en typ av cell som inte avvisas av immunsystemet. Detta skulle göra det möjligt att framställa en behandling som är tillgänglig ”på hyllan”, vilket ger stordriftsfördelar.
- En annan strategi är att leverera celler tillsammans med skyddande biomaterial. Semma Therapeutics, ett företag som lanserats av lärare vid HSCI, utvecklar till exempel transplantationer av insulinproducerande betaceller för att behandla diabetes och använder en anordning som skyddar cellerna från immunattacker.
Om cellterapin någonsin ska bli tillgänglig för ett stort antal människor kommer vi att behöva banbrytande genombrott inom akademisk, kommersiell och industriell forskning och utveckling.
Här kommer HSCI in i bilden >
.