Femtioåtta patienter med akut promyelocytisk leukemi (APL) (11 nydiagnostiserade och 47 recidiverande) studerades för behandling med arseniktrioxid (As2O3). Klinisk fullständig remission (CR) erhölls i 8 av 11 (72,7 %) nydiagnostiserade fall. As2O3-behandlingen resulterade dock i levertoxicitet i 7 fall, inklusive 2 dödsfall, till skillnad från den milda leverdysfunktionen hos en tredjedel av de återfallande patienterna. Fyrtio av fyrtiosju (85,1 %) återfallspatienter uppnådde CR. Två av tre patienter som inte svarade visade klonutveckling vid återfall, med försvinnande av t(15;17) och PML-RARalpha-fusionsgen i en och övergång till en dominerande AML-1-ETO-population i en annan, vilket tyder på en korrelation mellan PML-RARalpha-uttryck och terapisvar. I en uppföljning av 33 fall med återfall under 7 till 48 månader var den uppskattade sjukdomsfria överlevnaden (DFS) för 1 och 2 år 63,6 % respektive 41,6 %, och den faktiska median-DFS var 17 månader. Patienter med antal vita blodkroppar (WBC) under 10 x 10(9)/L vid återfall hade bättre överlevnad än de med antal WBC över 10 x 10(9)/L (P = 0,038). Varaktigheten av As2O3-inducerad CR var relaterad till postremissionsbehandling, eftersom det endast förekom 2 av 11 återfall hos patienter som behandlades med As2O3 i kombination med kemoterapi, jämfört med 12 av 18 återfall med enbart As2O3 (P = 0,01). Analyser av RT-PCR (reverse transcription polymerase chain reaction) i både nydiagnostiserade och relapserade grupper visade att långvarig användning av As2O3 kunde leda till en molekylär remission hos vissa patienter. Vi rekommenderar därför att ATRA används som förstahandsval för remissionsinduktion i nydiagnostiserade APL-fall, medan As2O3 antingen kan användas som en räddningsinsats för relapserade fall eller inkluderas i kliniska prövningar för konsolidering/underhåll med flera läkemedel.