Alirocumab (Praluent(®)) è un anticorpo monoclonale contro la proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea ogni 2 settimane. Attraverso dieci studi di fase III del programma di sperimentazione clinica ODYSSEY in pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (heFH) o ipercolesterolemia non familiare (nonFH), compresi alcuni con dislipidemia mista, alirocumab sottocutaneo 75 o 150 mg ogni 2 settimane è stato significativamente più efficace per quanto riguarda la riduzione del colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) nel corso di 24 settimane rispetto agli agenti di confronto (cioè il placebo corrispondente, una volta che l’alirocumab non è stato somministrato).Cioè placebo corrispondente, ezetimibe orale una volta al giorno, o terapia orale modificata con statine), anche quando somministrato come monoterapia o in combinazione con la terapia con statine, e quando somministrato con la terapia non statina di riduzione dei lipidi (LLT) in pazienti con intolleranza alle statine. Alirocumab ha fornito un’efficacia sostenuta di riduzione dell’LDL-C per 52-78 settimane di trattamento in studi a lungo termine, ed è stato associato ad effetti significativamente favorevoli su diversi altri parametri lipidici, tra cui il colesterolo lipoproteico non ad alta densità (non-HDL-C) e la lipoproteina (a). Alirocumab è stato generalmente ben tollerato negli studi di fase III, senza un apparente aumento degli eventi avversi legati al muscolo rispetto al placebo. Pertanto, alirocumab è una valida opzione emergente per l’uso in pazienti con ipercolesterolemia, in particolare i pazienti con intolleranza alle statine o LDL-C non adeguatamente controllata nonostante la terapia con statine; tuttavia, sono necessari ulteriori dati per stabilire i suoi potenziali benefici cardiovascolari.