Seznámení s novými léky, strana 5
Jedním z cílů buněčných terapií je upravit nebo nahradit pacientovy buňky.
Při buněčné terapii CAR-T jsou pacientovi odebrány imunitní buňky, geneticky upraveny a poté vloženy zpět do pacienta, aby bojovaly proti rakovině. Tento přístup se setkal se značným úspěchem v boji proti rakovině krve. Například jedna buněčná terapie CAR-T, schválená v srpnu 2017, se nyní používá k léčbě dětí s akutní lymfoblastickou leukémií.
Při transplantaci buněk se pacientům podávají funkční buňky jako náhrada. Když pacienti s rakovinou krve podstupují chemoterapii, jejich krevní kmenové buňky se ničí. Poté dostanou transplantaci krevních kmenových buněk -odebraných buď od nich samotných před chemoterapií, nebo od samostatného dárce – aby mohli pokračovat v tvorbě krve.
Příklady buněčných náhradních terapií, které jsou v raných fázích klinických studií, zahrnují:
- několik typů buněk pro opravu rohovky a sítnice,
- určité typy neuronů, které mají nahradit neurony ztracené při Parkinsonově chorobě,
- kožní buňky pro opravu ran a popálenin a
- beta buňky pro léčbu cukrovky.
Jiný typ buněčné terapie využívá určitých vlastností buněk k dodávání léčiv. Například rakovinné buňky mají schopnost samovolného pohybu, pohybují se po těle, aby našly nádory a šířily se. Vědec z HSCI tuto schopnost kooptoval a využil rakovinné buňky k doručení proteinů ničících nádory.
Dalším příkladem jsou mezenchymální kmenové buňky, které jsou přitahovány zánětem a mohou se usídlit v místě poranění. Mohou být použity k doručení malých molekul nebo biologických léčiv.
Výroba buněčných terapií
Mnoho buněčných terapií, které se dostaly do fáze klinických zkoušek, je šito na míru každému pacientovi. Protože buňky pocházejí od samotných pacientů, označuje se to jako „autologní“.
Z tohoto důvodu se výroba nikdy neprovádí ve velkém množství – pouze jedna šarže na pacienta. Tento proces musí být vysoce kontrolovaný a přesný a úspěšnost mimořádně vysoká pro velmi malý počet pacientů. V současné době se však jedná o velmi nákladný proces, částečně proto, že každý vyrobený produkt představuje celou sérii.
Jiné typy buněčné terapie využívají buňky jiné osoby a nazývají se „alogenní“. Výrobní a regulační výhodou je mít produkt, který se může týkat mnoha lidí. Zdravotní riziko však spočívá v tom, že buňky budou identifikovány jako cizí a odmítnuty imunitním systémem, protože neexistuje způsob, jak je před imunitním útokem ochránit.
Vědci z HSCI pracují na několika způsobech, jak vytvořit buněčnou terapii, která by nebyla odmítnuta imunitním systémem:
- Jednou strategií je genetické inženýrství typu buněk, které by nebyly odmítnuty imunitním systémem. Tento významný úspěch by umožnil vyrábět léčbu, která by byla dostupná „off-the-shelf“ a nabízela by úspory z rozsahu.
- Druhou strategií je dodávat buňky ve spojení s ochrannými biomateriály. Například společnost Semma Therapeutics, kterou založili pracovníci HSCI, vyvíjí transplantáty beta buněk produkujících inzulín k léčbě cukrovky a používá zařízení, které chrání buňky před imunitním útokem.
Pokud má být buněčná terapie někdy dostupná pro velké množství lidí, budeme potřebovat převratné objevy v akademickém, komerčním a průmyslovém výzkumu a vývoji.
Kde přichází HSCI >
.