V současné době je k dispozici sedm různých skupin léků na snížení hladiny cholesterolu. V současné době je pro snižování hladiny cholesterolu schváleno sedm inhibitorů HMG-CoA reduktázy (statinů), které jsou léky první linie pro léčbu poruch lipidů a mohou snížit hladinu LDL-C až o 60 %. Statiny jsou také účinné při snižování hladiny triglyceridů u pacientů s hypertriglyceridémií. Statiny snižují hladinu LDL inhibicí aktivity HMG-CoA reduktázy, což vede ke snížení obsahu cholesterolu v játrech a následné regulaci jaterních LDL receptorů, což zvyšuje clearance LDL. Hlavními nežádoucími účinky jsou svalové komplikace a zvýšené riziko diabetu. Jednotlivé statiny mají různé lékové interakce. Ezetimib snižuje hladinu LDL-C přibližně o 20 % tím, že inhibuje absorpci cholesterolu střevem, což vede ke snížení dodávky cholesterolu do jater, snížení obsahu cholesterolu v játrech a up-regulaci jaterních LDL receptorů. Ezetimib je velmi užitečný jako doplňková léčba, pokud léčba statiny není dostatečná nebo u pacientů, kteří statiny netolerují. Ezetimib má málo nežádoucích účinků. Sekvestranty žlučových kyselin snižují LDL-C o10-30 % tím, že snižují absorpci žlučových kyselin ve střevě, což snižuje zásobu žlučových kyselin a následně stimuluje syntézu žlučových kyselin z cholesterolu, což vede ke snížení obsahu cholesterolu v játrech a zvýšení regulace jaterních LDL receptorů. Použití sekvestrantů žlučových kyselin může být obtížné, protože snižují absorpci více léků, mohou zvyšovat hladinu triglyceridů a způsobovat zácpu a další vedlejší účinky na trávicí trakt. Zlepšují kontrolu glykémie u pacientů s diabetem, což je další přínos. Monoklonální protilátky PCSK9 snižují LDL-C o 50-60 % tím, že vážou PCSK9, který snižuje degradaci LDL receptorů. Inhibitory PCSK9 rovněž snižují hladinu Lp(a). Inhibitory PCSK9 jsou velmi užitečné, pokud maximálně tolerovaná léčba statiny nesnižuje LDL dostatečně a u pacientů, kteří statiny netolerují. Inhibitory PCSK9 mají velmi málo nežádoucích účinků. Kyselina bempedová snižuje LDL-C o 15-25 % inhibicí aktivity jaterní ATP citrát lyázy, což vede ke snížení syntézy cholesterolu v játrech, snížení obsahu cholesterolu v játrech a zvýšení regulace LDL receptorů. Kyselina bempedová se používá u pacientů, kteří nedosahují cílových hodnot LDL-C při maximálně tolerované léčbě statiny, nebo u pacientů, kteří statiny netolerují. Kyselina bempedová je spojována se zvýšením hladin kyseliny močové a dnavými záchvaty a s rupturami šlach. Mipomersen a lomitapid jsou schváleny pro snižování hladin LDL u pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolemií. Mipomersen, který již není k dispozici, je apolipoproteinový antisense oligonukleotid druhé generace, který snižuje syntézu apolipoproteinu B, což vede ke snížení tvorby a syntézy VLDL. Lomitapid inhibuje mikrosomální triglyceridový transferový protein a snižuje tvorbu chylomikronů ve střevě a VLDL v játrech. Jak mipomersen, tak lomitapid mají potenciál způsobit jaterní toxicitu, a proto byly schváleny se strategií hodnocení a zmírňování rizik (REMS), která má riziko snížit. Kompletní pokrytí všech souvisejících oblastí endokrinologie naleznete na našem on-line bezplatném webovém textu WWW.ENDOTEXT.ORG.