Siidran Yhdysvaltain hyväksyntä on saanut silmänpinnan häiriöitä hoitavat odottamaan sen markkinoille tuloa innokkaasti
Sitä on odotettu jo pitkään. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto hyväksyi Xiidra 5 %:n (lifitegrast, Shire, Lexington, Massachusetts) -valmisteen heinäkuun puolivälissä, ennen suunniteltua hyväksymispäivän määräaikaa. Näin ollen kuivasilmäisyyttä hoitavilla lääkäreillä on vihdoin toinen hyväksytty paikallishoitolääke, joka on hyväksytty sekä kuivasilmäisyyden merkkien että oireiden hoitoon. Ainoa toinen ajankohtainen lääke – Restasis (paikallinen syklosporiini 0,05 %, Allergan, Dublin) – on ”paikallinen immunomodulaattori, joka on tarkoitettu lisäämään kyynelentuotantoa potilailla, joiden kyynelentuotanto on oletettavasti estynyt keratokonjunktiviitti siccaan liittyvän silmätulehduksen vuoksi”. Useimmat potilaat, jotka hakevat ammattiapua kuivasilmäisyyteen, ovat jo kokeilleet reseptivapaita lääkkeitä, ja keinokyyneleet ovat edelleen monille ensimmäinen vaihtoehto. Xiidran hyväksyntä ”on hyvä asia koko alalle”, sanoo lääketieteen tohtori John Sheppard, puheenjohtaja, Virginia Eye Consultants, Norfolk, Virginia, ja kliininen johtaja, Thomas R. Lee Center for Ocular Pharmacology, Eastern Virginia Medical School, Norfolk. ”Se on hyväksi potilaillemme, hyväksi diagnostisia testejä valmistaville yrityksille, kaikille oheislaiteyrityksille ja, uskokaa tai älkää, hyväksi Restasikselle; kaikki laivat nousevat kuivasilmäisyyden kasvavan tietoisuuden myötä”. Hyväksynnän seurauksena kuivasilmäisyyteen kiinnitetään nyt valtavasti huomiota, ja se muuttaa peliä.” Xiidra tarjoaa lääkäreille uuden hoitokeinon erityisesti keskivaikeaa tai vaikeaa tautia sairastaville potilaille, ”jotka eivät ole saaneet riittäviä tuloksia tavanomaisemmilla konservatiivisilla hoidoilla, kuten keinokyyneleillä ja lämpimillä kompressioilla”, sanoo lääketieteen tohtori John Hovanesian, kliininen opettaja, Jules Stein Eye Institute, Los Angeles. Tutkimustiedot (ks. sivupalkki) osoittivat, että lääke oli ”erittäin hyvin siedetty ja että sen käytön keskeyttämisprosentti oli alhainen eikä merkittäviä turvallisuusongelmia ollut”, hän sanoi. Tohtori Hovanesian uskoo, että useimmat lääkärit käyttävät Xiidraa ”varhaisemmassa vaiheessa kuin Restasista, todennäköisesti ensilinjan hoitona potilaille, joilla tiedetään olevan keskivaikea tai vaikea tauti alussa”. Se ei kuitenkaan sulje pois Restasista. Restasis on edelleen erittäin tehokas keino, jota käytämme jatkossakin.”
Hoitotapojen muuttaminen
”Xiidra on erittäin lupaava hoito”, sanoo William Trattler, MD, Center for Excellence in Eye Care, Miami. ”Kliiniset tutkimustiedot ovat osoittaneet potilaiden oireiden paranemista jo varhaisessa vaiheessa, ja sillä tulee olemaan tärkeä rooli kuivasilmäisyyden hoidossa.” Tohtori Hovanesianille Xiidra edustaa ”melkoista muutosta hoitomenetelmässämme, mutta se on perusteltua sen perusteella, mitä näimme tutkimuksissa. Kliininen hyöty oireiden suhteen näkyi jo kahden viikon kuluttua suurella osalla potilaista. Tähän emme ole tottuneet kuivasilmälääkkeiden kohdalla.” Restasiksessa käytetään lääkettä, jolla on erinomainen ja pitkäaikainen systeeminen kokemus, mutta lifitegrast on todella uusi molekyyli, joka suunniteltiin de novo, tohtori Sheppardin mukaan tavoitteena oli vesiliukoisuus, vakaa kyynelnesteen pH-arvo, erittäin pitkä säilyvyysaika huoneenlämmössä ja erittäin spesifinen sitoutumiskyky. Hän vertasi molekyyliä pianistin käteen, jossa jokainen ”sormi” soittaa eri säveltä kuivasilmäisyyteen liittyvissä ongelmissa. ”Se on todella loistavasti kohdennettu molekyyli, joka on hyödytön muualla elimistössä, koska se ei todennäköisesti tee mitään muissa kudoksissa”, hän sanoi. ”Se on suolaliuosta sisältävä kantaja-aine, joka lähes eliminoi kantaja-aineen vaikutuksen kliinisten tutkimusten aikana, mikä on suorassa ristiriidassa Restasis-lipidiemulsio-kantaja-aineen kanssa, joka on erittäin tehokas itsenäinen lipidiemulsiota sisältävä keinokyynel.” Nämä erot, jotka erottavat Xiidran muista lääkkeistä, ovat syy siihen, miksi lääkärit ovat odottaneet innokkaasti sen hyväksyntää – tarjota vaihtoehtoinen hoito niille potilaille, joille Restasis ei ole ollut täysin hyödyllinen.
”On paljon potilaita, jotka tarvitsevat lisähoitoa kuivasilmäisyytensä hoitoon, ja odotan innolla, millaista lisähyötyä Xiidra voi tarjota”, tohtori Trattler sanoi. Hän sanoi, että hän saattaa aloittaa potilaille aluksi Xiidra-hoidon nähdäkseen vasteen ennen lisähoitojen lisäämistä.
Oireiden lievittyminen alkaa nopeammin
Tohtori Hovanesian varoittaa nykyisiä kuivasilmäpotilaitaan siitä, että hoito ei ”paranna” tautia eikä helpotus ole välitöntä. Restasis saavuttaa täyden tehonsa noin 3 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta; Xiidra-tutkimuksissa helpotusta havaittiin jo 14 päivän kuluttua.
”Restasiksella kestää jonkin aikaa, ennen kuin se vaikuttaa merkittävästi potilaiden kyynelvarastoon”, tohtori Hovanesian sanoo. ”Jotkut potilaat kokevat kirvelyä ja punoitusta. Vaikka paikallista pinta-ärsytystä esiintyy jonkin verran, mikä sai muutaman Xiidra-potilaan lopettamaan lääkkeen käytön, se ei ole yleistä. Yksi yleisimmistä Xiidran käytön yhteydessä ilmenneistä oireista, joka ei näyttänyt olevan ongelma Restasiksen kanssa, oli dysgeusia eli muuttunut maku. Useimmille potilaille se ei ollut tutkimuksessa kauhean epämiellyttävää. Toimistollamme oli potilaita, jotka osallistuivat kliinisiin tutkimuksiin, ja se oli joillekin heistä havaittavissa. Siihen meidän pitäisi varautua potilailla, kun määräämme Xiidraa.”
Kaikkea muuta
Tohtori Hovanesian toivoo, että Xiidran hyväksyntä avaa oven muille yrityksille ja että hyväksynnän esteet on helpompi ylittää.
”Kuivasilmäisyys on niin tärkeä ja yleinen sairaus”, hän sanoi. ”Shirellä oli uusi toimintamekanismi lifitegrastilla, ja viimeisen noin kymmenen vuoden aikana heiluri on heilahtanut tiukempaan suuntaan kuin luultavasti olisi asianmukaista. Restasiksen hyväksymisen jälkeen 13 vuotta sitten on ollut useita epäonnistuneita lääkkeitä, joilla on yritetty saada käyttöaihe kuivasilmäisyyteen.” Näihin kuuluu muun muassa dikvafosoli, joka osoitti merkittävää lupaavuutta, mutta ei läpäissyt FDA:n tiukkoja vaatimuksia, vaikka se on hyväksytty muualla.
”FDA tekee työnsä yrittäessään suojella yleisöä vaarallisilta tai tehottomilta hoitomuodoilta, mutta toivomme, että vaatimukset höllentyvät hiukan”, tohtori Hovanesian sanoi.
Kuivasilmähoitoja koskevia kliinisiä tutkimuksia on tällä hetkellä tekeillä yli sata. Valmisteilla olevat lääkkeet kohdistuvat myös taudin tulehduskaskadin puoleen. Shiren tutkimukseen osallistui yli 2 500 potilasta, ja muut yritykset ovat ottamassa mukaan yhtä suuria määriä tutkittavia. Sheppard mainitsi useita muita mahdollisia kuivasilmäisyyden hoitomuotoja, kuten natriumkanavan salpaaja, aldehydin salpaaja, neurotropiinimimeetti, kapeakirjoiset kinaasi-inhibiittorit, testosteronianalogit, loteprednolin paikalliset muodot, uudet syklosporiinivalmisteet, suora nenän kautta tapahtuva neurostimulaatio, lääkeaineita poistavat pistosilmätulpat ja ihmisen seerumin albumiiniproteiinista koostuva rekombinanttiproteiini, jotka kaikki ovat arvioitavana paikallisesti. ”Kiinnostus tätä alaa kohtaan jatkuu, ja olen varma, että lopulta huomaamme, että on muutamia ihmisiä, jotka eivät reagoi riittävästi Xiidraan”, Sheppard sanoi. ”Nämä muut hoidot voivat lopulta olla näiden potilaiden pelastus.” Tri Trattler sanoi, että Xiidran ja Restasiksen välillä voi olla synergiaetuja, mutta tietoja tarvitaan ja todellisia tuloksia on raportoitava, ennen kuin hän kannattaa näiden kahden yhdistelmää muiden kokeiltujen ja testattujen hoitojen kanssa. ”Jokainen uusi tuote muuttaa peliä kuivasilmäpotilaidemme kannalta”, tohtori Hovanesian sanoi. ”Tiedämme kuivasilmäisyydestä sen, että mikään hoito ei sovi kaikille potilaille. Meidän on räätälöitävä ja jossain määrin kokeiltava yksilöiden kanssa, jotta löydämme heille parhaan hoidon.”
Toimittajan huomautus: Tohtori Hovanesianilla on taloudellisia etuja Allerganin ja Shiren kanssa. Dr. Sheppardilla on taloudellisia etuja Alconin (Fort Worth, Texas), Aldeyra Therapeuticsin (Lexington, Massachusetts), Allerganin, Bausch + Lombin (Bridgewater, New Jersey), LacriSciencen, Novaliqin (Heidelberg, Saksa), Ocular Therapeutixin (Bedford, Massachusetts), Paragon (Baltimore), Parion (Durham, Pohjois-Carolina), Rapid Pathogen Screening (Sarasota, Florida), ScienceBased Health (Houston), Shire, TearLab (San Diego), TearScience (Morrisville, Pohjois-Carolina) ja TopiVert (Lontoo). Tohtori Trattlerilla on taloudellisia etuja Allerganin ja Shiren kanssa.
Yhteystiedot
Hovanesian: [email protected]
Sheppard: [email protected]
Trattler: [email protected]