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細胞療法の目的の一つは、患者の細胞を改変したり置き換えたりすることです。 この方法は、血液のがんに対して大きな成功を収めている。 例えば、2017年8月に承認されたあるCAR-T細胞療法は、現在、急性リンパ性白血病の子どもの治療に使用されています
細胞移植では、患者は代替品として機能的な細胞を与えられます。 血液がんの患者さんが化学療法を受けると、血液の幹細胞が破壊されます。 その後、化学療法前に自分自身から採取した、あるいは別のドナーから採取した血液幹細胞の移植を受け、血液を作り続けることができるようになります。
臨床研究の初期段階にある細胞置換療法の例としては、
- 角膜や網膜の修復のためのいくつかの種類の細胞、
- パーキンソン病で失われたものを置き換える特定の種類のニューロン、
- 傷や火傷を修復する皮膚細胞、
- 糖尿病の治療のためのベータ細胞、が挙げられます。
別のタイプの細胞療法では、特定の細胞の特性を利用して薬物を投与します。 たとえば、がん細胞は自己ホーミング能力を持っており、体内を移動して腫瘍を見つけ、拡散します。 あるHSCIの科学者はこの能力を利用し、がん細胞を使って腫瘍を殺すタンパク質を送り込んでいます。
もうひとつの例は間葉系幹細胞で、炎症によって引き寄せられ、損傷部位に定着することができます。
細胞療法の製造
臨床試験の段階に達した多くの細胞療法は、それぞれの患者に合わせて作られます。 細胞は患者自身から採取されるため、これは「自己由来」と呼ばれます。
このため、製造は決して大量には行われず、患者ごとに1バッチのみ行われます。 このプロセスは高度に制御された正確なものでなければならず、ごく少数の患者さんに対して非常に高い成功率を得ることができます。
他の種類の細胞療法では、他の人の細胞を使用し、「同種細胞療法」と呼ばれています。 製造および規制上の利点は、多くの人をカバーできる製品を持つことである。
HSCI の科学者たちは、免疫系に拒絶されない細胞療法を作るためのいくつかの方法を研究しています。 この大きな成果により、「既製品」として入手可能な治療法の生産が可能になり、規模の経済がもたらされることになります。 たとえば、HSCIの教授陣が立ち上げたSemma Therapeutics社は、糖尿病治療のためにインスリン産生β細胞の移植を開発しており、免疫攻撃から細胞を保護する装置を使用しています。