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再発難治性多発性骨髄腫患者におけるカーフィルゾミブの単一群フェーズII試験（003-A1）では、評価対象266人の患者で36％の臨床効果率を示し、全奏効率は22.9％、奏効期間中央値は7.8カ月であった。 FDA によるカーフィルゾミブの承認は 003-A1 試験の結果に基づいている。
第Ⅱ相試験（004）では、ボルテゾミブ投与歴のない再発・難治性多発性骨髄腫患者においてカーフィルゾミブが 53%の全奏功率を示した。 この試験にはボルテゾミブ投与群のコホートも含まれています。 結果は別途報告されています。 この試験では、カーフィルゾミブの長期投与は忍容性があり、約 22％の患者が 1 年を超えて治療を継続したことも明らかにされました。 004 試験は、元々、前治療歴の浅い（1～3 回）患者を対象に、ボルテゾミブ治療との関係でカーフィルゾミブ治療の 影響を調査するために計画された小規模試験でした。
第Ⅱ相試験（005試験）では、ボルテゾミブとレナリドミドの両方に50％近くが抵抗性を示す、さまざまな程度の腎障害を有する多発性骨髄腫患者を対象に、カーフィルゾミブの安全性と薬物動態、薬力学および有効性を評価し、薬物動態と安全性はベースラインの腎障害の程度に影響を受けないことが実証されました。 再発・難治性多発性骨髄腫患者を対象とした別の第Ⅱ相試験（006）では、カーフィルゾミブとレナリドミドおよびデキサメタゾンの併用により、69％の全奏効率が示されました。
カーフィルゾミブの第II相試験において、最も一般的なグレード3以上の治療起因性の有害事象は、血小板減少、貧血、リンパ球減少、好中球減少、肺炎、疲労、低ナトリウム血症などの血液学的毒性でありました。
最前線の第I/II相試験において、カーフィルゾミブ、レナリドミド、低用量デキサメタゾンの併用は高い活性と忍容性を示し、新規診断の多発性骨髄腫患者に長期にわたり全量を使用でき、用量変更の必要性も限られていました。 さらに、下痢や吐き気などの胃腸障害は、プロテアソーム阻害剤でよく報告される非血液学的な副作用のひとつです。 さらに、心筋のプロテアソームへの影響により、カーフィルゾミブ治療の結果として心血管系毒性が生じる可能性がある。 したがって、カーフィルゾミブによる治療開始前の患者評価とリスク評価は極めて重要である
ASPIRE試験編集
ASPIRE試験として知られる、再発多発性骨髄腫患者におけるカーフィルゾミブとレナリドミドおよびデキサメタゾンとレナリドミドおよびデキサメタゾンの比較第III相確認臨床試験が進行中です。その結果は2014年12月の米国血液学会で発表されています。 その結果、3剤併用レジメンは2剤併用レジメンよりも有意に多くの患者さんに奏効したことが示されました。 ASPIRE試験の中間結果は、New England Journal of Medicineに掲載されました
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