58名の急性前骨髄球性白血病（APL）患者（新規診断11名、再発47名）を対象に三酸化ヒ素（As2O3）治療について検討しました。 新規診断例11例中8例（72.7％）で臨床的完全寛解（CR）を得ることができた。 しかし，As2O3治療では，再発例の1/3が軽度の肝機能障害であったのに対し，7例で肝毒性が認められ，うち2例は死亡した． 再発例47例中40例（85.1％）がCRを達成した。 非奏効例3例のうち2例では再発時にクローン形成が認められ、1例ではt(15;17)とPML-RARα融合遺伝子が消失し、もう1例ではAML-1-ETO集団が優勢となり、PML-RARα発現と治療効果の相関が示唆された。 33例の再発例を7～48カ月間追跡調査した結果、1年および2年の推定無病生存率（DFS）はそれぞれ63.6％と41.6％で、実際のDFS中央値は17カ月であった。 再発時の白血球数が10 x 10(9)/L 未満の患者は、10 x 10(9)/L 以上の患者よりも生存率が高かった (P =.038)。 As2O3 による CR の持続時間は、As2O3 単独では 18 回中 12 回の再発があったのに対し、As2O3 と化学療法を併用した患者では 11 回中 2 回しか再発がなかったことから、寛解後の治療と関連していた (P =.01) 。 新規診断群と再発群の両方で逆転写ポリメラーゼ連鎖反応（RT-PCR）分析を行った結果、As2O3の長期使用により一部の患者で分子的寛解が得られる可能性が示された。 したがって、新規診断APL症例における寛解導入にはATRAを第一選択とし、As2O3は再発症例に対する救済措置として、あるいは多剤併用療法の臨床試験に組み入れることを推奨する。