Cunoașteți noile medicamente, pagina 5
Unul dintre scopurile terapiilor celulare este de a modifica sau înlocui celulele pacienților.
În terapia celulară CAR-T, celulele imune sunt prelevate de la un pacient, modificate genetic, apoi introduse înapoi în pacient pentru a lupta împotriva cancerului. Această abordare s-a bucurat de un succes substanțial împotriva cancerelor de sânge. De exemplu, o terapie celulară CAR-T, aprobată în august 2017, este utilizată în prezent pentru a trata copiii cu leucemie acută limfoblastică.
În cadrul transplanturilor de celule, pacienților li se administrează celule funcționale ca înlocuitor. Atunci când pacienții cu cancere de sânge sunt supuși chimioterapiei, celulele stem din sângele lor sunt distruse. Ulterior, ei primesc un transplant de celule stem sanguine -colectate fie de la ei înșiși înainte de chimioterapie, fie de la un donator separat- pentru a putea continua să producă sânge.
Exemple de terapii de înlocuire celulară care se află în stadii incipiente de studiu clinic includ:
- diverse tipuri de celule pentru repararea corneei și a retinei,
- anumite tipuri de neuroni pentru a le înlocui pe cele pierdute în boala Parkinson,
- celule de piele pentru repararea rănilor și arsurilor și
- celule beta pentru tratarea diabetului.
Un alt tip de terapie celulară profită de anumite proprietăți ale celulelor pentru a administra medicamente. De exemplu, celulele canceroase au o capacitate de auto-homing, deplasându-se prin corp pentru a găsi tumori și a se răspândi. Un om de știință de la HSCI a cooptat această abilitate, folosind celulele canceroase pentru a livra proteine care ucid tumorile.
Un alt exemplu sunt celulele stem mezenchimale, care sunt atrase de inflamații și se pot instala la locul unei leziuni. Acestea pot fi folosite pentru a administra medicamente biologice sau cu molecule mici.
Fabricarea de terapii celulare
Multe terapii celulare care au ajuns în stadiul de studii clinice sunt personalizate pentru fiecare pacient. Deoarece celulele provin chiar de la pacienți, acest lucru este denumit „autolog”.”
Din acest motiv, fabricarea nu se face niciodată în cantități mari – doar un lot pentru fiecare pacient. Acest proces trebuie să fie foarte controlat și precis, iar rata de succes extraordinar de mare pentru un număr foarte mic de pacienți. Cu toate acestea, este în prezent un proces foarte costisitor, în parte pentru că fiecare produs fabricat reprezintă întreaga serie.
Alte tipuri de terapii celulare utilizează celule de la o altă persoană și sunt numite „alogeneice”. Avantajul de fabricație și de reglementare este acela de a avea un produs care poate acoperi mai multe persoane. Dar riscul medical este că celulele vor fi identificate ca fiind străine și respinse de sistemul imunitar, în absența unei modalități de a le proteja de atacul imunitar.
Științii de la HSCI lucrează la câteva modalități de a crea terapii celulare care să nu fie respinse de sistemul imunitar:
- O strategie este de a crea genetic un tip de celule care să nu fie respinse de sistemul imunitar. Această realizare majoră ar face posibilă producerea unui tratament care să fie disponibil „la raft”, oferind economii de scară.
- O altă strategie este de a livra celule împreună cu biomateriale protectoare. De exemplu, Semma Therapeutics, o companie lansată de facultatea HSCI, dezvoltă transplanturi de celule beta producătoare de insulină pentru tratarea diabetului și utilizează un dispozitiv care protejează celulele de atacul imunitar.
Dacă terapia celulară va fi vreodată disponibilă pentru un număr mare de oameni, vom avea nevoie de descoperiri revoluționare în cercetarea și dezvoltarea academică, comercială și industrială.
În care HSCI intervine >
.