Incontra le nuove medicine, pagina 5
Un obiettivo delle terapie cellulari è quello di modificare o sostituire le cellule dei pazienti.
Nella terapia cellulare CAR-T, le cellule immunitarie vengono rimosse da un paziente, modificate geneticamente, poi rimesse nel paziente per combattere il cancro. Questo approccio ha avuto un successo sostanziale contro i tumori del sangue. Per esempio, una terapia cellulare CAR-T, approvata nell’agosto 2017, viene ora utilizzata per trattare i bambini con leucemia linfoblastica acuta.
Nei trapianti di cellule, ai pazienti vengono date cellule funzionali in sostituzione. Quando i pazienti con tumori del sangue si sottopongono alla chemioterapia, le loro cellule staminali del sangue vengono distrutte. In seguito, ricevono un trapianto di cellule staminali del sangue – raccolte da loro stessi prima della chemioterapia o da un altro donatore – in modo che possano continuare a produrre sangue.
Esempi di terapie cellulari sostitutive che sono nelle prime fasi di studio clinico includono:
- diversi tipi di cellule per la riparazione della cornea e della retina,
- certi tipi di neuroni per sostituire quelli persi nella malattia di Parkinson,
- cellule della pelle per la riparazione di ferite e ustioni, e
- cellule beta per trattare il diabete.
Un altro tipo di terapia cellulare sfrutta alcune proprietà delle cellule per fornire farmaci. Per esempio, le cellule tumorali hanno una capacità di auto-arrivo, spostandosi nel corpo per trovare i tumori e diffondersi. Uno scienziato dell’HSCI ha cooptato questa capacità, usando le cellule tumorali per fornire proteine che uccidono il tumore.
Un altro esempio sono le cellule staminali mesenchimali, che sono attratte dall’infiammazione e possono arrivare al sito della lesione. Possono essere usate per rilasciare piccole molecole o farmaci biologici.
Produzione di terapie cellulari
Molte terapie cellulari che hanno raggiunto la fase dei test clinici sono personalizzate per ogni paziente. Poiché le cellule provengono dai pazienti stessi, si parla di “autologo”.
Per questo motivo, la produzione non viene mai fatta in grandi quantità – solo un lotto per paziente. Questo processo deve essere altamente controllato e accurato, e il tasso di successo straordinariamente alto per un numero molto piccolo di pazienti. Tuttavia, è attualmente un processo molto costoso, in parte perché ogni prodotto fatto è la corsa completa.
Altri tipi di terapie cellulari fanno uso di cellule di un’altra persona, e sono chiamati “allogenici”. Il vantaggio produttivo e normativo è avere un prodotto che può coprire molte persone. Ma il rischio medico è che le cellule saranno identificate come estranee e rigettate dal sistema immunitario in assenza di un modo per proteggerle dall’attacco immunitario.
Gli scienziati dell’HSC stanno lavorando su un paio di modi per creare terapie cellulari che non siano rigettate dal sistema immunitario:
- Una strategia è quella di ingegnerizzare geneticamente un tipo di cellula che non sia rigettata dal sistema immunitario. Questo grande risultato permetterebbe di produrre un trattamento che è disponibile “off-the-shelf”, offrendo economie di scala.
- Un’altra strategia è quella di fornire cellule insieme a biomateriali protettivi. Per esempio, Semma Therapeutics, un’azienda lanciata dalla facoltà HSCI, sta sviluppando trapianti di cellule beta che producono insulina per trattare il diabete e sta usando un dispositivo che protegge le cellule dall’attacco immunitario.
Se la terapia cellulare sarà mai disponibile per un gran numero di persone, avremo bisogno di scoperte dirompenti nella ricerca e sviluppo accademico, commerciale e industriale.
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