Im Mai 2019 wurde Alpelisib in den USA in Kombination mit der endokrinen Therapie Fulvestrant zur Behandlung postmenopausaler Frauen und Männer mit Hormonrezeptor (HR)-positivem, humanem epidermalen Wachstumsfaktor-Rezeptor 2 (HER2)-negativem, PIK3CA-mutiertem, fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs nach Fortschreiten der Erkrankung unter oder nach einer endokrinen Therapie zugelassen.
Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat auch den diagnostischen Begleittest, dasascreen PIK3CA RGQ PCR Kit, zum Nachweis der PIK3CA-Mutation in einer Gewebe- und/oder Flüssigbiopsie zugelassen.
Die Wirksamkeit von Alpelisib wurde in der SOLAR-1-Studie (NCT02437318) untersucht, einer randomisierten Studie mit 572 postmenopausalen Frauen und Männern mit HR-positivem, HER2-negativem, fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs, deren Krebs während oder nach der Behandlung mit einem Aromatasehemmer fortgeschritten war.
Die FDA erteilte dem Antrag auf Alpelisib den Status der vorrangigen Prüfung und erteilte Novartis die Zulassung für Piqray. Die FDA erteilte Qiagen Manchester, Ltd. die Zulassung für das therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit.
Am 28. Mai 2020 gab der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) ein positives Gutachten ab, in dem er die Erteilung einer Genehmigung für das Inverkehrbringen des Arzneimittels Alpelisib (Piqray) zur Behandlung von lokal fortgeschrittenem oder metastasierendem Brustkrebs mit einer PIK3CA-Mutation empfahl. Der Antragsteller für dieses Arzneimittel ist Novartis Europharm Limited. Alpelisib wurde im Juli 2020 für die medizinische Verwendung in der Europäischen Union zugelassen.