En mai 2019, l’alpelisib a été approuvé aux États-Unis pour une utilisation en association avec l’endocrinothérapie fulvestrant, pour traiter les femmes post-ménopausées, et les hommes, atteints d’un cancer du sein avancé ou métastatique avec récepteur hormonal (HR) positif, récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain (HER2) négatif, muté PIK3CA, après progression sur ou après un régime à base d’endocrine.
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a également approuvé le test de diagnostic compagnon, therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit, pour détecter la mutation PIK3CA dans un tissu et/ou une biopsie liquide. Food and Drug Administration (FDA) a également approuvé le test de diagnostic compagnon, therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit, pour détecter la mutation PIK3CA dans un tissu et/ou une biopsie liquide.
L’efficacité de l’alpelisib a été étudiée dans le cadre de l’essai SOLAR-1 (NCT02437318), un essai randomisé portant sur 572 femmes et hommes ménopausés atteints d’un cancer du sein HR-positif, HER2-négatif, avancé ou métastatique dont le cancer a progressé pendant ou après le traitement par un inhibiteur de l’aromatase.
La FDA a accordé la désignation de revue prioritaire à la demande d’alpelisib et a accordé l’approbation du Piqray à Novartis. La FDA a accordé l’approbation du kit PCR therascreen PIK3CA RGQ à Qiagen Manchester, Ltd.
Le 28 mai 2020, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif, recommandant l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché pour le médicament alpelisib (Piqray), destiné au traitement du cancer du sein localement avancé ou métastatique avec une mutation PIK3CA. Le demandeur de ce médicament est Novartis Europharm Limited. L’alpelisib a été approuvé pour un usage médical dans l’Union européenne en juillet 2020.