In mei 2019 werd alpelisib in de Verenigde Staten goedgekeurd voor gebruik in combinatie met de endocriene therapie fulvestrant, voor de behandeling van postmenopauzale vrouwen en mannen met hormoonreceptor (HR)-positieve, humane epidermale groeifactorreceptor 2 (HER2)-negatieve, PIK3CA-gemuteerde, gevorderde of uitgezaaide borstkanker na progressie op of na een op endocriene middelen gebaseerde behandeling.
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft ook de companion diagnostic test, therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit, goedgekeurd om de PIK3CA-mutatie in een weefsel- en/of een vloeibaar biopt op te sporen.
De werkzaamheid van alpelisib werd onderzocht in de SOLAR-1-studie (NCT02437318), een gerandomiseerde studie van 572 postmenopauzale vrouwen en mannen met HR-positieve, HER2-negatieve, gevorderde of uitgezaaide borstkanker van wie de kanker was gevorderd terwijl op of na het ontvangen van een aromataseremmer.
De FDA verleende de aanvraag voor alpelisib prioritaire beoordeling aanwijzing en verleende goedkeuring van Piqray aan Novartis. De FDA verleende goedkeuring voor de therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit aan Qiagen Manchester, Ltd.
Op 28 mei 2020 heeft het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) een positief advies uitgebracht, waarin wordt aanbevolen een vergunning te verlenen voor het in de handel brengen van het geneesmiddel alpelisib (Piqray), bestemd voor de behandeling van plaatselijk gevorderde of uitgezaaide borstkanker met een PIK3CA-mutatie. De aanvrager van dit geneesmiddel is Novartis Europharm Limited. Alpelisib werd in juli 2020 goedgekeurd voor medisch gebruik in de Europese Unie.