Nel maggio 2019, alpelisib è stato approvato negli Stati Uniti per l’uso in combinazione con la terapia endocrina fulvestrant, per il trattamento di donne in postmenopausa, e uomini, con recettore ormonale (HR)-positivo, recettore del fattore di crescita epidermico umano 2 (HER2)-negativo, PIK3CA-mutato, avanzato o metastatico del cancro al seno a seguito di progressione su o dopo un regime a base endocrina.
La U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha anche approvato il test diagnostico di accompagnamento, therascreen PIK3CA RGQ PCR Kit, per rilevare la mutazione PIK3CA in un tessuto e/o una biopsia liquida.
L’efficacia di alpelisib è stata studiata nello studio SOLAR-1 (NCT02437318), uno studio randomizzato su 572 donne e uomini in postmenopausa con cancro al seno HR-positivo, HER2-negativo, avanzato o metastatico il cui cancro era progredito durante o dopo aver ricevuto un inibitore dell’aromatasi. La FDA ha concesso l’approvazione del kit PCR therascreen PIK3CA RGQ alla Qiagen Manchester, Ltd.
Il 28 maggio 2020, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo, raccomandando la concessione dell’autorizzazione alla commercializzazione del medicinale alpelisib (Piqray), destinato al trattamento del cancro al seno localmente avanzato o metastatico con una mutazione PIK3CA. Il richiedente di questo medicinale è Novartis Europharm Limited. Alpelisib è stato approvato per l’uso medico nell’Unione europea nel luglio 2020.