En mayo de 2019, se aprobó en Estados Unidos el uso de alpelisib en combinación con el tratamiento endocrino fulvestrant, para tratar a las mujeres posmenopáusicas, y a los hombres, con receptor hormonal (RH) positivo, receptor del factor de crecimiento epidérmico humano 2 (HER2) negativo, cáncer de mama con mutación PIK3CA, avanzado o metastásico tras la progresión en o después de un régimen basado en endocrinas.
La Food and Drug Administration (FDA) también aprobó la prueba diagnóstica complementaria, el kit de PCR RGQ de PIK3CA, para detectar la mutación de PIK3CA en un tejido y/o una biopsia líquida.
La eficacia de alpelisib se estudió en el ensayo SOLAR-1 (NCT02437318), un ensayo aleatorizado de 572 mujeres y hombres posmenopáusicos con cáncer de mama positivo para RH, negativo para HER2, avanzado o metastásico, cuyo cáncer había progresado durante o después de recibir un inhibidor de la aromatasa.
La FDA concedió la solicitud de designación de revisión prioritaria de alpelisib y concedió la aprobación de Piqray a Novartis. La FDA concedió la aprobación del kit de PCR therascreen PIK3CA RGQ a Qiagen Manchester, Ltd.
El 28 de mayo de 2020, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) adoptó un dictamen positivo, recomendando la concesión de una autorización de comercialización para el medicamento alpelisib (Piqray), destinado al tratamiento del cáncer de mama localmente avanzado o metastásico con una mutación PIK3CA. El solicitante de este medicamento es Novartis Europharm Limited. El alpelisib fue aprobado para su uso médico en la Unión Europea en julio de 2020.