Effektiv behandling med faktor IX (FIX) kræver en grundig overvejelse af egenskaberne ved det koncentrat, der skal anvendes som erstatningsbehandling, som indtil nu er den eneste tilgængelige behandling for hæmofili B. Formålet med undersøgelsen var at bestemme farmakokinetik, klinisk effekt og sikkerhed ved rutinemæssig klinisk brug af AlphaNine(®) , et humant FIX-koncentrat af høj renhed. Dette åbne, single-armede, multicenter, ikke-randomiserede forsøg omfattede 25 forsøgspersoner (alder ≥ 12 år) med moderat/svær hæmofili B. Farmakokinetikken blev vurderet ved baseline og efter en 6-måneders opfølgning. Graden af opnået hæmostase-kontrol blev evalueret efter en 12-måneders opfølgning. Sikkerheden blev evalueret med hensyn til tolerance, trombogenicitet, immunogenicitet og viral sikkerhed. Den gennemsnitlige genopretning var 1,01 ± 0,19 IU dL(-1) pr. IU kg(-1) ved baseline og 1,23 ± 0,34 IU dL(-1) pr. IU kg(-1) 6 måneder senere. Den terminale halveringstid var henholdsvis 34,5 ± 6,2 timer og 33,7 ± 5,4 timer. Forholdet for hver parameter mellem de to farmakokinetiske undersøgelser var alle tæt på 1. I alt 1.576.890 IE AlphaNine(®) blev administreret i 889 infusioner (gennemsnitlig dosis pr. infusion: 1774 IE; 3,2 infusioner pr. måned pr. patient). De vigtigste årsager til infusion var mild/moderat blødning (62,3 %) og profylakse (20,5 % kontinuerlig, 15,6 % intermitterende). Samlet set blev 93,0 % af effektivitetsvurderingerne vurderet som fremragende/godt, og 88,8 % af blødningerne forsvandt efter den første infusion. Der blev rapporteret 21 bivirkninger hos otte patienter, hvoraf ingen af dem blev anset for at være relateret til studiemedicinen. AlphaNine(®) viste en farmakokinetisk profil i overensstemmelse med andre plasmaafledte FIX-koncentrater og udgør en sikker og klinisk effektiv substitutionsbehandling for patienter med hæmofili B.