Eine klinische Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit von AlphaNine(®) , einem hochreinen Faktor-IX-Konzentrat, bei Patienten mit schwerer Hämophilie B

Eine wirksame Behandlung mit Faktor IX (FIX) erfordert eine gründliche Prüfung der Eigenschaften des Konzentrats, das als Ersatztherapie verwendet werden soll, der bisher einzigen verfügbaren Behandlung für Hämophilie B. Ziel der Studie war es, die Pharmakokinetik, klinische Wirksamkeit und Sicherheit bei der routinemäßigen klinischen Anwendung von AlphaNine(®) , einem hochreinen humanen FIX-Konzentrat, zu bestimmen. Diese offene, einarmige, multizentrische, nicht randomisierte Studie umfasste 25 Probanden (Alter ≥ 12 Jahre) mit mittelschwerer/schwerer Hämophilie B. Die Pharmakokinetik wurde bei Studienbeginn und nach einer 6-monatigen Nachbeobachtung untersucht. Der Grad der erreichten Hämostasekontrolle wurde während einer 12-monatigen Nachbeobachtung bewertet. Die Sicherheit wurde im Hinblick auf Verträglichkeit, Thrombogenität, Immunogenität und Virussicherheit bewertet. Die durchschnittliche Erholung betrug 1,01 ± 0,19 IU dL(-1) pro IU kg(-1) bei Studienbeginn und 1,23 ± 0,34 IU dL(-1) pro IU kg(-1) 6 Monate später. Die terminale Halbwertszeit betrug 34,5 ± 6,2 h bzw. 33,7 ± 5,4 h. Die Verhältnisse der einzelnen Parameter zwischen den beiden pharmakokinetischen Studien lagen alle nahe bei 1. Insgesamt wurden 1.576.890 IE AlphaNine(®) in 889 Infusionen verabreicht (mittlere Dosis pro Infusion: 1774 IE; 3,2 Infusionen pro Monat und Patient). Die Hauptgründe für die Infusion waren leichte/mittelschwere Blutungen (62,3 %) und Prophylaxe (20,5 % kontinuierlich, 15,6 % intermittierend). Insgesamt wurden 93,0 % der Wirksamkeitsbeurteilungen als ausgezeichnet/gut eingestuft, und 88,8 % der Blutungen klangen nach der ersten Infusion ab. Bei acht Patienten wurden einundzwanzig unerwünschte Ereignisse gemeldet, von denen keines mit dem Studienmedikament in Verbindung gebracht wurde. AlphaNine(®) zeigte ein pharmakokinetisches Profil, das mit dem anderer aus Plasma gewonnener FIX-Konzentrate übereinstimmt, und stellt eine sichere und klinisch wirksame Substitutionstherapie für Patienten mit Hämophilie B dar.

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