Effektiv behandling med faktor IX (FIX) kräver ett grundligt övervägande av egenskaperna hos det koncentrat som ska användas som ersättningsterapi, hittills den enda tillgängliga behandlingen för hemofili B. Syftet med studien var att fastställa farmakokinetik, klinisk effekt och säkerhet vid rutinmässig klinisk användning av AlphaNine(®) , ett högrent humant FIX-koncentrat. Denna öppna, enarmiga, multicenter, icke-randomiserade studie inkluderade 25 försökspersoner (ålder ≥ 12 år) med måttlig/svår hemofili B. Farmakokinetiken bedömdes vid baslinjen och efter en uppföljning efter 6 månader. Graden av uppnådd hemostaskontroll utvärderades under en 12-månaders uppföljning. Säkerheten utvärderades med avseende på tolerans, trombogenicitet, immunogenicitet och virussäkerhet. Den genomsnittliga återhämtningen var 1,01 ± 0,19 IU dL(-1) per IU kg(-1) vid baslinjen och 1,23 ± 0,34 IU dL(-1) per IU kg(-1) 6 månader senare. Terminal halveringstid var 34,5 ± 6,2 h respektive 33,7 ± 5,4 h. Förhållandet för varje parameter mellan de två farmakokinetiska studierna var alla nära 1. Totalt administrerades 1 576 890 IE AlphaNine(®) i 889 infusioner (genomsnittlig dos per infusion: 1774 IE; 3,2 infusioner per månad och patient). De huvudsakliga orsakerna till infusioner var mild/måttlig blödning (62,3 %) och profylax (20,5 % kontinuerligt, 15,6 % intermittent). Totalt sett bedömdes 93,0 % av effektbedömningarna som utmärkta/goda och 88,8 % av blödningarna försvann efter den första infusionen. Tjugoen biverkningar rapporterades hos åtta patienter, varav ingen ansågs vara relaterad till studieläkemedlet. AlphaNine(®) visade en farmakokinetisk profil som stämmer överens med den för andra plasmagenererade FIX-koncentrat och utgör en säker och kliniskt effektiv substitutionsbehandling för patienter med hemofili B.