Een effectieve behandeling met factor IX (FIX) vereist een grondige beschouwing van de eigenschappen van het concentraat dat wordt gebruikt als vervangingstherapie, tot op heden de enige beschikbare behandeling voor hemofilie B. Het doel van de studie was het bepalen van de farmacokinetiek, klinische werkzaamheid en veiligheid bij routinematig klinisch gebruik van AlphaNine(®) , een hoogzuiver menselijk FIX-concentraat. Deze open, single-arm, multicenter, niet-gerandomiseerde studie includeerde 25 proefpersonen (leeftijd ≥ 12) met matige/ernstige hemofilie B. De farmacokinetiek werd beoordeeld op baseline en na een follow-up van 6 maanden. De mate van hemostasecontrole werd geëvalueerd tijdens een follow-up van 12 maanden. De veiligheid werd beoordeeld in termen van tolerantie, trombogeniciteit, immunogeniciteit en virale veiligheid. De gemiddelde recovery was 1,01 ± 0,19 IE dL(-1) per IE kg(-1) bij baseline en 1,23 ± 0,34 IE dL(-1) per IE kg(-1) 6 maanden later. De terminale halfwaardetijd bedroeg respectievelijk 34,5 ± 6,2 uur en 33,7 ± 5,4 uur. De verhoudingen van elke parameter tussen de twee farmacokinetische studies lagen allemaal dicht bij 1. Een totaal van 1.576.890 IE AlphaNine(®) werd toegediend in 889 infusies (gemiddelde dosis per infusie: 1774 IE; 3,2 infusies per maand per patiënt). De belangrijkste redenen voor infusie waren milde/gematigde bloedingen (62,3%) en profylaxe (20,5% continu, 15,6% intermitterend). Over het geheel genomen werd 93,0% van de beoordelingen van de werkzaamheid als uitstekend/goed beoordeeld en verdwenen 88,8% van de bloedingen na de eerste infusie. Er werden 21 ongewenste voorvallen gemeld bij acht patiënten, waarvan er geen werd beschouwd als gerelateerd aan de studiemedicatie. AlphaNine(®) vertoonde een farmacokinetisch profiel dat overeenkomt met dat van andere van plasma afgeleide FIX-concentraten en biedt een veilige en klinisch effectieve substitutietherapie voor patiënten met hemofilie B.