Un studiu clinic de evaluare a farmacocineticii, eficacității și siguranței AlphaNine(®) , un concentrat de factor IX de înaltă puritate, la pacienții cu hemofilie B severă

Un tratament eficient cu factor IX (FIX) necesită o analiză amănunțită a proprietăților concentratului care urmează să fie utilizat ca terapie de substituție, până în prezent, singurul tratament disponibil pentru hemofilia B. Scopul studiului a fost de a determina farmacocinetica, eficacitatea clinică și siguranța în utilizarea clinică de rutină a AlphaNine(®) , un concentrat de FIX uman de înaltă puritate. Acest studiu deschis, cu un singur braț, multicentric, non-randomizat, a inclus 25 de subiecți (vârstă ≥ 12 ani) cu hemofilie B moderată/severă. Farmacocinetica a fost evaluată la momentul inițial și după o urmărire de 6 luni. Gradul de control al hemostazei obținut a fost evaluat în timpul unei urmăriri de 12 luni. Siguranța a fost evaluată în ceea ce privește toleranța, trombogenitatea, imunogenitatea și siguranța virală. Recuperarea medie a fost de 1,01 ± 0,19 UI dL(-1) per UI kg(-1) la momentul inițial și de 1,23 ± 0,34 UI dL(-1) per UI kg(-1) 6 luni mai târziu. Timpul de înjumătățire terminal a fost de 34,5 ± 6,2 h și, respectiv, 33,7 ± 5,4 h. Rapoartele fiecărui parametru între cele două studii farmacocinetice au fost toate apropiate de 1. Au fost administrate în total 1.576.890 UI de AlphaNine(®) în 889 perfuzii (doza medie per perfuzie: 1774 UI; 3,2 perfuzii pe lună per pacient). Principalele motive pentru perfuzii au fost sângerarea ușoară/moderată (62,3%) și profilaxia (20,5% continuă, 15,6% intermitentă). În general, 93,0% dintre evaluările eficacității au fost evaluate ca fiind excelente/bune, iar 88,8% dintre sângerări s-au rezolvat după prima perfuzie. Au fost raportate 21 de evenimente adverse la opt pacienți, dintre care niciunul nu a fost considerat legat de medicamentul studiat. AlphaNine(®) a prezentat un profil farmacocinetic în concordanță cu cel al altor concentrate de FIX derivate din plasmă și asigură un tratament de substituție sigur și eficient din punct de vedere clinic pentru pacienții cu hemofilie B.

.

Lasă un comentariu