A clinical study assessing the pharmacokinetics, efficacy and safety of AlphaNine(®) , koncentratu czynnika IX o wysokiej czystości, u pacjentów z ciężką hemofilią B

Skuteczne leczenie czynnikiem IX (FIX) wymaga dokładnego rozważenia właściwości koncentratu, który ma być stosowany jako terapia zastępcza, do tej pory jedyna dostępna metoda leczenia hemofilii B. Celem badania było określenie farmakokinetyki, skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa w rutynowym stosowaniu klinicznym AlphaNine(®), koncentratu ludzkiego FIX o wysokiej czystości. Do tego otwartego, jednoramiennego, wieloośrodkowego, nierandomizowanego badania włączono 25 pacjentów (wiek ≥ 12 lat) z umiarkowaną/ciężką hemofilią B. Farmakokinetykę oceniano na początku badania i po 6-miesięcznej obserwacji. Stopień uzyskanej kontroli hemostazy oceniano podczas 12-miesięcznej obserwacji. Bezpieczeństwo oceniano pod względem tolerancji, trombogenności, immunogenności i bezpieczeństwa wirusowego. Średni odzysk wynosił 1,01 ± 0,19 IU dL(-1) na IU kg(-1) przy rozpoczęciu leczenia i 1,23 ± 0,34 IU dL(-1) na IU kg(-1) 6 miesięcy później. Końcowy okres półtrwania wynosił odpowiednio 34,5 ± 6,2 h i 33,7 ± 5,4 h. Stosunek każdego parametru pomiędzy dwoma badaniami farmakokinetycznymi był zbliżony do 1. Łącznie podano 1 576 890 j.m. AlphaNine(®) w 889 infuzjach (średnia dawka na infuzję: 1774 j.m.; 3,2 infuzji na miesiąc na pacjenta). Głównymi powodami infuzji było łagodne/umiarkowane krwawienie (62,3%) oraz profilaktyka (20,5% w sposób ciągły, 15,6% w sposób przerywany). W sumie 93,0% ocen skuteczności zostało ocenionych jako doskonałe/dobre, a 88,8% krwawień ustąpiło po pierwszej infuzji. U ośmiu pacjentów odnotowano 21 zdarzeń niepożądanych, z których żadne nie zostało uznane za związane z badanym lekiem. AlphaNine(®) wykazał profil farmakokinetyczny zgodny z profilem innych osoczopochodnych koncentratów FIX i stanowi bezpieczną i klinicznie skuteczną terapię zastępczą dla pacjentów z hemofilią B.

Dodaj komentarz