A IX-es faktorral (FIX) történő hatékony kezeléshez alaposan meg kell vizsgálni a pótló terápiaként alkalmazandó koncentrátum tulajdonságait, amely a mai napig az egyetlen rendelkezésre álló kezelés a B hemofília kezelésére. A vizsgálat célja az AlphaNine(®) , egy nagy tisztaságú humán FIX-koncentrátum farmakokinetikájának, klinikai hatékonyságának és biztonságosságának meghatározása volt a rutinszerű klinikai alkalmazás során. Ebbe a nyílt, egykarú, multicentrikus, nem randomizált vizsgálatba 25, közepesen súlyos/súlyos B hemofíliában szenvedő (≥ 12 éves) személyt vontak be. A farmakokinetikát a vizsgálat kezdetén és 6 hónapos követés után értékelték. Az elért hemosztáziskontroll mértékét a 12 hónapos követés során értékelték. A biztonságosságot a tolerancia, a trombogenitás, az immunogenitás és a vírusbiztonság szempontjából értékelték. Az átlagos helyreállítás 1,01 ± 0,19 NE dl(-1) NE kg(-1)-enként a kiinduláskor és 1,23 ± 0,34 NE dl(-1) NE kg(-1)-enként 6 hónappal később. A terminális felezési idő 34,5 ± 6,2 óra, illetve 33,7 ± 5,4 óra volt. Az egyes paraméterek aránya a két farmakokinetikai vizsgálat között mind közel 1 volt. Összesen 1 576 890 NE AlphaNine(®)-t adtak be 889 infúzióban (átlagos adag infúziónként: 1774 NE; betegenként 3,2 infúzió havonta). Az infúzió fő oka az enyhe/közepes vérzés (62,3%) és a profilaxis (20,5% folyamatos, 15,6% intermittáló) volt. Összességében a hatékonysági értékelések 93,0%-át kiválónak/jónak minősítették, és a vérzések 88,8%-a az első infúzió után megszűnt. Nyolc betegnél huszonegy nemkívánatos eseményről számoltak be, amelyek közül egyiket sem tekintették a vizsgálati gyógyszerrel összefüggőnek. Az AlphaNine(®) farmakokinetikai profilja összhangban volt más plazmából származó FIX-koncentrátumokéval, és biztonságos és klinikailag hatékony helyettesítő terápiát biztosít a B hemofíliás betegek számára.