Un estudio clínico que evalúa la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de AlphaNine(®) , un concentrado de factor IX de alta pureza, en pacientes con hemofilia B grave

El tratamiento eficaz con factor IX (FIX) requiere una consideración exhaustiva de las propiedades del concentrado que se utilizará como terapia de sustitución, hasta la fecha, el único tratamiento disponible para la hemofilia B. El objetivo del estudio era determinar la farmacocinética, la eficacia clínica y la seguridad en el uso clínico rutinario de AlphaNine(®) , un concentrado de FIX humano de alta pureza. Este ensayo abierto, de un solo brazo, multicéntrico y no aleatorizado incluyó a 25 sujetos (edad ≥ 12 años) con hemofilia B moderada/grave. Se evaluó la farmacocinética al inicio y tras un seguimiento de 6 meses. El grado de control de la hemostasia alcanzado se evaluó durante un seguimiento de 12 meses. La seguridad se evaluó en términos de tolerancia, trombogenicidad, inmunogenicidad y seguridad viral. La recuperación media fue de 1,01 ± 0,19 UI dL(-1) por UI kg(-1) al inicio y de 1,23 ± 0,34 UI dL(-1) por UI kg(-1) 6 meses después. La vida media terminal fue de 34,5 ± 6,2 h y 33,7 ± 5,4 h, respectivamente. Los cocientes de cada parámetro entre los dos estudios farmacocinéticos fueron todos cercanos a 1. Se administró un total de 1.576.890 UI de AlphaNine(®) en 889 infusiones (dosis media por infusión: 1.774 UI; 3,2 infusiones al mes por paciente). Los principales motivos de infusión fueron hemorragia leve/moderada (62,3%) y profilaxis (20,5% continua, 15,6% intermitente). En general, el 93,0% de las evaluaciones de eficacia fueron calificadas como excelentes/buenas y el 88,8% de las hemorragias se resolvieron tras la primera infusión. Se notificaron 21 acontecimientos adversos en ocho pacientes, ninguno de los cuales se consideró relacionado con la medicación del estudio. AlphaNine(®) mostró un perfil farmacocinético acorde con el de otros concentrados de FIX derivados del plasma y proporciona una terapia de sustitución segura y clínicamente eficaz para los pacientes con hemofilia B.

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