Tehokas hoito tekijällä IX (FIX) edellyttää korvaushoitona käytettävän konsentraatin ominaisuuksien perusteellista tarkastelua, sillä se on toistaiseksi ainoa saatavilla oleva hoito hemofilia B:hen. Tutkimuksen tavoitteena oli määrittää erittäin puhtaan ihmisen FIX-konsentraatin AlphaNine(®) farmakokinetiikka, kliininen teho ja turvallisuus kliinisessä rutiinikäytössä. Tähän avoimeen, yksihaaraiseen, monikeskustutkimukseen, joka ei ollut satunnaistettu, osallistui 25 koehenkilöä (ikä ≥ 12 vuotta), joilla oli keskivaikea/vaikea hemofilia B. Farmakokinetiikkaa arvioitiin lähtötilanteessa ja 6 kuukauden seurannan jälkeen. Saavutettua hemostaasin hallintaa arvioitiin 12 kuukauden seurannan aikana. Turvallisuutta arvioitiin siedettävyyden, trombogeenisuuden, immunogeenisuuden ja virusturvallisuuden osalta. Keskimääräinen palautuminen oli 1,01 ± 0,19 IU dL(-1) per IU kg(-1) lähtötilanteessa ja 1,23 ± 0,34 IU dL(-1) per IU kg(-1) 6 kuukautta myöhemmin. Terminaalinen puoliintumisaika oli 34,5 ± 6,2 tuntia ja 33,7 ± 5,4 tuntia. Kunkin parametrin suhdeluvut kahden farmakokineettisen tutkimuksen välillä olivat kaikki lähellä 1:tä. AlphaNine(®)-valmistetta annettiin 889 infuusiona yhteensä 1 576 890 IU (keskimääräinen annos infuusiota kohti: 1774 IU; 3,2 infuusiota kuukaudessa potilasta kohti). Infuusion tärkeimmät syyt olivat lievä/kohtalainen verenvuoto (62,3 %) ja profylaksia (20,5 % jatkuva, 15,6 % jaksottainen). Kaiken kaikkiaan 93,0 % tehoa koskevista arvioinneista arvioitiin erinomaiseksi/hyväksi, ja 88,8 % verenvuodoista korjaantui ensimmäisen infuusion jälkeen. Kahdeksalla potilaalla raportoitiin 21 haittatapahtumaa, joista yhdenkään ei katsottu liittyvän tutkimuslääkitykseen. AlphaNine(®)-valmisteen farmakokineettinen profiili vastasi muiden plasmasta peräisin olevien FIX-konsentraattien farmakokineettistä profiilia, ja se tarjoaa turvallista ja kliinisesti tehokasta korvaushoitoa hemofilia B:tä sairastaville potilaille.