Un traitement efficace par le facteur IX (FIX) nécessite un examen approfondi des propriétés du concentré à utiliser comme thérapie de remplacement, à ce jour, le seul traitement disponible pour l’hémophilie B. L’objectif de l’étude était de déterminer la pharmacocinétique, l’efficacité clinique et la sécurité dans l’utilisation clinique de routine d’AlphaNine(®) , un concentré de FIX humain de haute pureté. Cet essai ouvert, à un seul bras, multicentrique et non randomisé a inclus 25 sujets (âge ≥ 12) atteints d’hémophilie B modérée/sévère. La pharmacocinétique a été évaluée au départ et après un suivi de 6 mois. Le degré de contrôle de l’hémostase obtenu a été évalué au cours d’un suivi de 12 mois. La sécurité a été évaluée en termes de tolérance, de thrombogénicité, d’immunogénicité et de sécurité virale. La récupération moyenne était de 1,01 ± 0,19 UI dL(-1) par UI kg(-1) au départ et de 1,23 ± 0,34 UI dL(-1) par UI kg(-1) 6 mois plus tard. La demi-vie terminale était de 34,5 ± 6,2 h et 33,7 ± 5,4 h, respectivement. Les rapports de chaque paramètre entre les deux études pharmacocinétiques étaient tous proches de 1. Au total, 1 576 890 UI d’AlphaNine(®) ont été administrées en 889 perfusions (dose moyenne par perfusion : 1 774 UI ; 3,2 perfusions par mois et par patient). Les principaux motifs de perfusion étaient des saignements légers/modérés (62,3 %) et la prophylaxie (20,5 % en continu, 15,6 % en intermittent). Dans l’ensemble, 93,0 % des évaluations de l’efficacité ont été jugées excellentes/bonnes et 88,8 % des saignements se sont résorbés après la première perfusion. Vingt et un événements indésirables ont été signalés chez huit patients, dont aucun n’a été considéré comme lié au médicament de l’étude. AlphaNine(®) a montré un profil pharmacocinétique en accord avec celui des autres concentrés de FIX dérivés du plasma et constitue un traitement de substitution sûr et cliniquement efficace pour les patients atteints d’hémophilie B.