Tratamento eficaz com fator IX (FIX) requer uma profunda consideração das propriedades do concentrado a ser utilizado como terapia de reposição, até o momento, o único tratamento disponível para hemofilia B. O objetivo do estudo foi determinar a farmacocinética, eficácia clínica e segurança no uso clínico de rotina de AlphaNine(®) , um concentrado de FIX humano de alta pureza. Este estudo aberto, mono-braço, multicêntrico e não randomizado incluiu 25 indivíduos (idade ≥ 12) com hemofilia moderada/severa B. A farmacocinética foi avaliada na linha de base e após um acompanhamento de 6 meses. O grau de controle de hemostasia alcançado foi avaliado durante um seguimento de 12 meses. A segurança foi avaliada em termos de tolerância, trombogenicidade, imunogenicidade e segurança viral. A recuperação média foi de 1,01 ± 0,19 UI dL(-1) por UI kg(-1) na linha de base e 1,23 ± 0,34 UI dL(-1) por UI kg(-1) 6 meses depois. A semi-vida terminal foi de 34,5 ± 6,2 h e 33,7 ± 5,4 h, respectivamente. As proporções de cada parâmetro entre os dois estudos farmacocinéticos foram todas próximas a 1. Um total de 1.576.890 UI de AlphaNine(®) foram administradas em 889 infusões (dose média por infusão: 1774 UI; 3,2 infusões por mês por paciente). As principais razões para infusão foram sangramento leve/moderado (62,3%) e profilaxia (20,5% contínua, 15,6% intermitente). No total, 93,0% das avaliações de eficácia foram classificadas como excelentes/bons e 88,8% das hemorragias resolvidas após a primeira infusão. Vinte e um eventos adversos foram relatados em oito pacientes, nenhum dos quais foi considerado relacionado com a medicação do estudo. AlphaNine(®) mostrou um perfil farmacocinético de acordo com o de outros concentrados de FIX derivados do plasma e fornece uma terapia de substituição segura e clinicamente eficaz para pacientes com hemofilia B.