Účinná léčba faktorem IX (FIX) vyžaduje důkladné zvážení vlastností koncentrátu, který má být použit jako substituční léčba, doposud jediná dostupná léčba hemofilie B. Cílem studie bylo stanovit farmakokinetiku, klinickou účinnost a bezpečnost při rutinním klinickém použití přípravku AlphaNine(®) , vysoce čistého lidského koncentrátu FIX. Tato otevřená, jednoramenná, multicentrická, nerandomizovaná studie zahrnovala 25 subjektů (věk ≥ 12 let) se středně těžkou/těžkou hemofilií B. Farmakokinetika byla hodnocena na začátku a po 6 měsících sledování. Během 12měsíčního sledování byl hodnocen dosažený stupeň kontroly hemostázy. Bezpečnost byla hodnocena z hlediska tolerance, trombogenity, imunogenicity a virové bezpečnosti. Průměrná výtěžnost byla 1,01 ± 0,19 IU dL(-1) na IU kg(-1) na počátku a 1,23 ± 0,34 IU dL(-1) na IU kg(-1) o 6 měsíců později. Terminální poločas byl 34,5 ± 6,2 h a 33,7 ± 5,4 h. Poměry jednotlivých parametrů mezi oběma farmakokinetickými studiemi byly všechny blízké 1. Celkem bylo podáno 1 576 890 IU přípravku AlphaNine(®) v 889 infuzích (průměrná dávka na infuzi: 1774 IU; 3,2 infuze měsíčně na pacienta). Hlavními důvody pro podání infuze bylo mírné/středně silné krvácení (62,3 %) a profylaxe (20,5 % kontinuální, 15,6 % intermitentní). Celkově bylo 93,0 % hodnocení účinnosti hodnoceno jako výborné/dobré a 88,8 % krvácení ustoupilo po první infuzi. U osmi pacientů bylo hlášeno 21 nežádoucích příhod, z nichž žádná nebyla považována za související se studijní medikací. Přípravek AlphaNine(®) vykázal farmakokinetický profil shodný s farmakokinetickým profilem jiných koncentrátů FIX odvozených z plazmy a poskytuje bezpečnou a klinicky účinnou substituční léčbu pro pacienty s hemofilií B.
.