第IX因子（FIX）による効果的な治療には、今日まで血友病Bの唯一の治療法である補充療法として使用する濃縮製剤の特性を十分に検討することが必要です。 本試験の目的は，高純度ヒトFIX濃縮製剤であるアルファナイン（®）の日常臨床使用における薬物動態，臨床効果および安全性を明らかにすることであった。 このオープン、シングルアーム、多施設、非ランダム化試験には、中等症／重症血友病Bの被験者25名（年齢12歳以上）が含まれ、ベースラインと6ヶ月のフォローアップ後に薬物動態が評価されました。 また、12ヶ月間のフォローアップ期間中に、達成された止血コントロールの程度が評価されました。 安全性は、忍容性、血栓原性、免疫原性、ウイルス安全性の観点から評価された。 平均回復量は、ベースラインで1.01 ± 0.19 IU dL(-1) per IU kg(-1)、6カ月後で1.23 ± 0.34 IU dL(-1) per IU kg(-1)であった。 終末半減期はそれぞれ34.5 ± 6.2 hおよび33.7 ± 5.4 hであった。 2つの薬物動態試験間の各パラメータの比は、いずれも1に近かった。 アルファナイン（®）は889回の点滴で合計1,576,890IU（点滴1回あたりの平均投与量：1774IU、1患者あたり月3.2回）投与されました。 輸液の主な理由は、軽度・中等度出血（62.3％）および予防（持続20.5％、間欠15.6％）でした。 全体として，有効性評価の93.0％はexcellent/goodと評価され，88.8％の出血は最初の点滴で消失した。 8名の患者において21件の有害事象が報告されましたが、いずれも試験薬との関連はないと判断されました。 アルファナイン（®）は、他の血漿由来FIX濃縮製剤と同様の薬物動態プロファイルを示し、血友病Bの患者さんに安全かつ臨床的に有効な代替療法を提供するものです。